پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

به طور معمول، پیوند سلول های بنیادی خون ساز می تواند بقای بیماران Krabbe disease  و هم چنین کیفیت زندگی آن ها را بهبود ببخشد اما یک درمان قطعی نیست. سال ها تصور می شد که پیوند سلول های بنیادی خون ساز مشتق از مغز استخوان از طریق فرایندی عمل می کند که موجب انتقال آنزیم GALC از سلول های سالم به سلول های بیمار می شود. اما با استفاده از مدل های جانوری و نمونه های مشتق از بیماران مبتلا به کرابه، محققین دریافته اند که این سلول درمانی از این طریق عمل نمی کند و در واقع مکانیسم متفاوتی را بر می گزیند.

ارزیابی ها نشان داد که هم سلول های شوآن میلین ساز و هم ماکروفاژها به آنزیم GALC نیاز دارند و این در حالی است که در بیماران مبتلا به کرابه، این آنزیم به دلیل جهش ژنتیکی از دست می رود. سلول های شوآن به این آنزیم برای جلوگیری از تشکیل لیپید سمی موسوم به psychosine نیاز دارند که منجر به تخریب میلین و آسیب به نورون ها می شود.

ماکروفاژها نیز به GALC برای کمک به تخریب باقیمانده های میلینی حاصل از بیماری نیاز دارند. اما این مطالعه نشان داده است که پیوند سلول های بنیادی خون ساز موجب تصحیح سلول های بیمار از طریق انتقال GALC نمی شود، بلکه موجب تولید ماکروفاژهایی سالم می شود که دارای GALC هستند. مطالعات بیشتر با استفاده از پیوند سلول های بنیادی خون ساز مهندسی ژنتیک شده یا سایر رویکردها می تواند خلاء اطلاعاتی موجود در زمینه بیماری هایی مانند کرابه را پر کند و منجر به درمان های موثرتر شود.

Reference:https://medicalxpress.com/news/2020-05-uncover-cellular-mechanism-involved-krabbe.html