پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

تاییدیه داروی HEMGENIX، اولین ژن درمانی برای هموفیلی B، توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده(FDA) و کمیسیون اروپا صادر شد.

این دارو که توسط شرکت بیوتکنولوژی UniQure مستقر در آمستردام و با مشارکت CSL Behring طراحی شده، مناسب برای افراد مبتلا به هموفیلی B نوع شدید و متوسط می باشد.

HEMGENIX یک داروی ژن درمانی مبتنی بر سروتیپ 5 آدنو ویروس (AVV5) است و حاوی ماده فعال Etranacogene   Dezaparvovec بوده و برای ایجاد کپی از ژنی که نوعی فاکتور انعقادی IX انسانی(hFIX-Padua)  را از طریق انفوزیون داخل وریدی کد می کند، طراحی شده است. این دارو موجب افزایش سطح فاکتور IX برای ایجاد لخته خون و محدود کردن خون ریزی می شود.

این دارو در حال حاضر گران ترین داروی ژن درمانی در جهان می باشد که  هزینه ی آن در ایالات متحده 3.5 میلیون دلار است.   نگرانی اصلی برای دسترسی به این دارو در کشورهای کم درآمد و متوسط که درصد زیادی از بیماران هموفیلی را شامل می شوند، می باشد.

لینک خبر:

https://www.labiotech.eu/in-depth/gene-therapy-hemophilia-b/