پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

بیماری تخریب کننده عصبی ALS ( Amyotrophic lateral sclerosis ) منجر به مرگ سلول های عصبی در مغز و نخاع شده و به این ترتیب ارسال سیگنال ها به ماهیچه ها را مسدود می‌کند. این بیماری توانایی راه رفتن، صحبت کردن و نفس کشیدن را سلب کرده و منجر به فلج شدن فرد می‌شود. بدلیل آنکه هیچ درمانی وجود ندارد، ALS در نهایت منجر به ضعف تنفسی و مرگ می‌شود. تقریباً 1 مورد از هر 10 مورد ALS از نوع ارثی است که با جهش های ژنتیکی مرتبط است. با این حال، 90٪ موارد از  نوع پراکنده و تصادفی بوده و بدون علت آشکار و به دلیل تعامل میان ژنتیک فرد و قرار گرفتن در معرض عوامل محیطی می‌باشد. به نظر می‌رسد افراد بالای 40 سال، سیگاری ها و مردان در معرض خطر بیشتر ابتلا به این بیماری هستند. این بدان معنی است که گمان می‌رود این بیماری به طور تصادفی و بدون هیچ فاکتور خطر مشخص و مرتبط و بدون سابقه خانوادگی بیماری رخ می‌دهد.

 با توجه به آن‌که داروهای تایید شده توسط سازمان غذا و دارو (FDA) به منظور درمان ALS، به اندازه کافی در کند کردن روند بیماری موثر نیستند، گزینه های جدیدی مورد نیاز است. تحولی در بهداشت و درمان در حال انجام است که تمرکز پزشکی را از مبارزه با بیماری به بازسازی سلامت تغییر می‌دهد. محققان در حال بررسی این موضوع هستند که آیا سلول‌های بنیادی مزانشیمی مشتق از چربی می‌توانند فاکتورهای رشد و خواص ضد التهابی را به منظور حفاظت از سلول های عصبی در برابر مرگ و در نتیجه توقف پیشرفت بیماری ارائه دهند؟

نتایج یک کارآزمایی بالینی فاز 1 در کلینیک Mayo نشان داد که درمان با سلول‌های بنیادی مزانشیمی، ایمن بوده و نیاز به مطالعه بیشتر دارد. بر اساس فاز 1 کارآزمایی بالینی، محققان کلینیک Mayo در حال آزمایش درمان به کمک سلول های بنیادی در گروه بزرگتری از بیماران برای مدت زمان طولانی‌تری هستند. این مطالعه به دنبال پاسخ به این پرسش است که آیا سلول‌های بنیادی می‌توانند آثار ناتوان‌کننده ALS را کاهش دهند؟ و اگر چنین است، چرا درمان با سلول‌های بنیادی برای برخی کارآمد است اما برای برخی دیگر نه؟

دکتر Staff، محقق اصلی فاز 2 کارآزمایی بالینی می‌گوید: "ما در تلاشیم تا دریابیم چه چیزی موجب پاسخ‌های متفاوت می‌شود. آیا ژنتیک بیمار است؟ آیا سیستم ایمنی بدن است؟ آیا احتمالاً خود سلول‌ها و چگونگی واکنش آن ها به محیط درمانی است؟ مطالعات کنونی ما سعی در درک عوامل مختلفی دارد که باعث می‌شود افراد به درمان با سلول‌های بنیادی مزانشیمی پاسخ دهند یا پاسخ ندهند.

تیم تحقیقاتی خوشبین است که کارآزمایی بالینی در Mayoو سراسر جهان روزی پاسخ‌های جدید و گزینه‌های جدیدی را برای بیماران به ارمغان آورد. به موازات آن، کشف جهش‌های ژنتیکی نیز منجر به اغاز کارآزمایی های بالینی ژن‌درمانی برای بیماران مبتلا به شکل ارثی این بیماری شده است.

منبع:

https://regenerativemedicineblog.mayoclinic.org/2021/05/07/how-regenerative-medicine-is-advancing-als-research/