پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

به گفته اتحادیه پزشکی بازساختی، سال 2023 سالی موفقیت آمیز برای درمان های سلولی و ژنی با هفت مورد تایید FDA در ایالات متحده و یک مورد در اتحادیه اروپا بود. با نگاهی به سال 2024، سازمان حمایت مستقر در واشنگتن دی سی به تازگی در کنفرانس سالانه صنعت سلول و ژن پیش بینی کرد که این حوزه می تواند تا 17 مورد تاییدیه در ایالات متحده و اتحادیه اروپا داشته باشد.

قانون‌گذاران در ایالات متحده در سال 2023 به پنج ژن درمانی برای بیماری‌های ژنتیکی نادر چراغ سبز نشان دادند و در سال 2024 میتوانند شاهد 5 مورد دیگر مورد تایید FDA باشند. همچنین پیش بینی می شود اولین تایید سلول درمانی adoptive برای تومورهای جامد و اولین تاییدیه ایالات متحده برای درمان با سلول T آلوژنیک در 2024 رخ دهد.

پیتر مارکز، مدیر مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک FDA، به تازگی در سخنرانی رویداد  ARMگفت که ژن درمانی در حال حاضر به دلیل ترکیبی از عوامل، از جمله چالش‌های تولید، مسائل مربوط به زمان‌بندی توسعه بالینی و موارد مختلف، در یک "برهه زمانی بحرانی" قرار دارد.

دفتر ملی تحقیقات اقتصادی تخمین می زند که در آینده بیش از 1 میلیون بیمار، درمان با کمک ژن درمانی را دریافت خواهند کرد که هزینه آن سالانه بیش از 25 میلیارد دلار تا پایان سال 2034 است که این مسئله نگرانی ها را در مورد چگونگی حمایت سیستم مراقبت های بهداشتی آمریکا از این هزینه های رو به رشد، افزایش می دهد. قیمت دو محصول آخر ژن درمانی تایید شده توسط FDAتاییدی برای این مسئله می باشد.

Casgevy دارای قیمت 2.2 میلیون دلار برای هر بیمار در ایالات متحده و هزینه Lyfgenia 3.1 میلیون دلار می باشد. به گفته ARM’s Hunt، علیرغم قیمت چند میلیون دلاری این درمان، ژن درمانی ها پتانسیل صرفه جویی در هزینه های سیستم مراقبت های بهداشتی ایالات متحده را دارند.

به گفته هانت، هزینه مراقبت استاندارد برای اکثر بیماری های نادر در طول عمرشان، گران تر از درمان های ژنتیکی تایید شده است. وی خاطرنشان کرد: هزینه زندگی بیماران مبتلا به هموفیلی A شدید بیش از 21 میلیون دلار است، بیماران مبتلا به کم خونی داسی شکل شدید بین 4 تا 6 میلیون دلار و بیماران تالاسمی وابسته به انتقال خون 5.4 میلیون دلار بابت مراقبت های رایج پرداخت می کنند.

لینک خبر:

https://www.biospace.com/article/gene-therapy-approvals-to-ramp-up-in-2024-amid-manufacturing-cost-challenges/