پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

به گزارش روابط عمومی ستاد توسعه فناوری پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی، در رویکرد درمانی جدید برای زوال عقل Frontotemporal (FTD) از ویروس های اصلاح شده برای جایگزینی پروتئین از دست رفته در مغز استفاده می کند. نتایج این تحقیق در مجله Science Translational Medicine منتشر شده است.

بر اساس این گزارش، FTD یک بیماری مغزی است که تا به این لحظه غیرقابل درمان بوده است. این بیماری باعث از دست دادن حافظه، اختلالات گفتاری و تغییرات شخصیتی می شود. 

درهمین حال، در 5 تا 12 درصد موارد، کاهش پروگرانولین باعث شروع بیماری می شود. از دست دادن پروگرانولین منجر به کمبود در تجزیه پروتئین و در نتیجه رسوب پروتئین های سمی نامحلول می شود.

این موضوع منجر به التهاب مغز، مرگ نورون ها و اختلالات عملکردی گسترده سیستم عصبی مرکزی می شود. FTD در 40 درصد موارد به ارث می رسد: ناقلان جهش ژنتیکی مربوطه ناگزیر به این بیماری مبتلا می شوند.

در همین راستا، محققان دانشکده پزشکی LMU و مرکز آلمانی بیماری‌های زوال عصبی (DZNE)، با همکاری مرکز Denali Therapeutics در سانفرانسیسکو، اکنون یک رویکرد درمانی ایجاد کرده‌اند که جایگزینی پروتئین از دست رفته در مغز را ممکن می‌سازد.

دکتر آنجا کاپل، دانشمند ارشد در مرکز زیست پزشکی LMU و یکی از نویسندگان اصلی مقاله توضیح می دهد: "ما پروگرانولین را در ژنوم یک ویروس وارد کردیم." سپس، تیم تحقیقاتی، ویروس های اصلاح شده را به جریان خون مدل های موش تزریق کردند.

دراین روش جدید ، "این ویروس سلول‌های کبدی را هدف قرار می‌دهد که سبب می‌شوند سلول‌ها پروگرانولین را در مقادیر زیاد تولید کرده و آن را در خون آزاد کنند. به این ترتیب، این رویکرد از تزریق مستقیم ویروس ها به مغز با خطر عوارض جانبی عمده جلوگیری می کند."

برای اینکه این راه حل به نتیجه برسد، محققان مجبور شدند از ترفندی برای عبور از سد خونی مغزی – که معمولاً تبادل مولکول های زیستی بین خون و مغز را مسدود می کند- استفاده کنند. به اصطلاح شاتل مغزی که توسط Denali Therapeutics ساخته شده است، امکان جابه‌جایی مؤثر را از طریق این مانع فراهم می کند.

در همین خصوص ، پروفسور دومینیک پاکت از مؤسسه تحقیقات سکته مغزی و دمانس (ISD)، یکی دیگر از نویسندگان اصلی این مطالعه نیز اظهار کرده است: «پس از یک بار تجویز ویروس، بررسی کردیم که آیا علائم کاهش یافته است یا خیر. مشخص شد که نقص در تجزیه پروتئین، رسوب پروتئین های سمی نامحلول، التهاب مغز، اختلالات حرکتی و مرگ نورون ها به شدت کاهش یافته است.»

وی ادامه داد: «به عنوان گام بعدی، ما در مدل های سلول های بنیادی بررسی کردیم که آیا این رویکرد می تواند در انسان نیز انجام شود. در اینجا نیز کاهش قابل توجهی در علائم بیماری مشاهده شد. 

این محقق خاطر نشان کرد: با استفاده از این رویکرد، محققان توانستند نشان دهند که اشکال FTD که مبتنی بر از دست دادن نسبی پروگرانولین است، در آزمایش‌های پیش بالینی با استفاده از یک روش جایگزین قابل درمان هستند.

در عین حال، این مطالعه همچنین اهمیت همکاری با شرکت‌های پیشرو بیوتکنولوژی را نشان می‌دهد تا بتوانیم تحقیقات خود را با بیشترین سرعت ممکن به نفع بیماران به کار بالینی برسانیم.» 

لینک اصلی خبر:

https://medicalxpress.com/news/2024-06-therapeutic-approach-frontotemporal-dementia-viruses.html