پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

یک ژن‌درمانی دیگر هم با قیمت میلیون دلاری وارد بازار می شود. ژن‌درمانی شرکت Bluebird Bio تحت نام Zynteglo که موفق به دریافت تائیدیه سازمان داروی اروپا یعنی EMA شده است.

این ژن‌درمانی ۱.۵۸ میلیون یورویی در طی 5 سال در زمینه درمان یک نوع اختلال خونی حاد و ارثی (تالاسمی بتا) در بیماران ۱۲ سال به بالا کاربرد دارد.

اگرچه این نوع ژن‌درمانی‌ها به‌صورت یکبار مصرف و با هدف اصلاح نقایص ژنتیکی عامل ایجاد بیماری‌های خطرناک عرضه می‌شوند و احتمالا مزایای زیادی هم دارند اما همچنان قیمت بسیار بالای آنها محل بحث بوده و به چالشی برای دولت‌ها و بیمه‌ها تبدیل شده است اگرچه این ژن‌درمانی تائیدیه EMA را گرفته اما عرضه آن به بازار زمانبر و وابسته به مذاکرات شرکت سازنده با تک تک کشورهای اروپایی درباره قیمت و نوع پوشش بیمه آن است.

پیش‌بینی می‌شود این ژن‌درمانی بتواند در ۲۰۲۰ تائیدیه FDA را هم بگیرد.

Reference:https://www.bloomberg.com/news/articles/2019-06-14/another-gene-therapy-arrives-with-a-million-dollar-price-tag