پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

 روزی که امیلی متوجه شد فرزند در حال رشدش به اسپینا بیفیدا مبتلا شده است، همچنین روزی بود که اولین بار در مورد اولین کارآزمایی بالینی در جهان برای این درمان شنید.

 درمان منحصر به فرد، که به طور رسمی به عنوان کارآزمایی CuRe شناخته می شود: سلول درمانی برای ترمیم داخل رحمی میلومننگوسل، یک کارآزمایی بالینی برجسته در UC Davis Health است که در آن یک پچ سلول بنیادی در ستون فقرات جنین در حالی که هنوز در رحم مادر است استفاده می شود. این درمان می تواند نتایج را برای کودکان مبتلا به این نقص مادرزادی بسیار بهبود بخشد.

این کارآزمایی بالینی که در بهار 2021 راه اندازی شد، برای امیلی مانند راه نجاتی به نظر می رسید، آزمایشی که او نمی توانست آن را نادیده بگیرد. جنین او و نوزاد رابی اولین کسانی بودند که تحت درمان پیشگامانه قرار گرفتند.  یک سال پس از درمان، مادر و نوزاد هر دو در خانه و در سلامت کامل هستند.

 امروزه در مجموع سه نوزاد پس از دریافت درمان اسپینا بیفیدا ترکیبی از جراحی با سلول های بنیادی متولد شده اند.  آنها تا سن 30 ماهگی توسط تیم تحقیقاتی تحت نظر خواهند بود تا ایمنی و اثربخشی روش را به طور کامل ارزیابی کنند.  در مجموع سی و پنج بیمار تحت درمان قرار خواهند گرفت.


 دیانا فارمر، اولین جراح جنین زن جهان، استاد و رئیس جراحی در UC


Davis Health و محقق اصلی این مطالعه، در بیانیه‌ای گفت: "من تقریباً 25 سال است که برای این روز کار می‌کنم."


 اگر رابی درمان نشده بود، انتظار می رفت که او با فلج پا متولد شود.


 اسپینا بیفیدا، که به عنوان میلومننگوسل نیز شناخته می شود، زمانی اتفاق می افتد که بافت ستون فقرات در مراحل اولیه بارداری به درستی ادغام نشود.  این نقص مادرزادی که اغلب از طریق سونوگرافی تشخیص داده می شود، می تواند منجر به طیف وسیعی از ناتوانی های شناختی، حرکتی، ادراری و روده ای مادام العمر شود.  این بیماری سالانه 1500 تا 2000 کودک را در ایالات متحده تحت تاثیر قرار می دهد.  در حالی که هیچ درمانی برای اسپینا بیفیدا وجود ندارد، جراحی پس از تولد می تواند علائم را در برخی موارد بهبود بخشد.


 فارمر و وانگ و تیم تحقیقاتی آنها در UC Davis بیش از 10 سال است که روی رویکرد جدید خود با استفاده از سلول های بنیادی در جراحی جنین کار می کنند.  در آن زمان، با مدل‌سازی حیوانی، تیم نشان داد که این درمان می‌تواند از فلج مرتبط با اسپینا بیفیدا جلوگیری کند.


 سلول های بنیادی برای ترمیم و بازیابی بافت آسیب دیده ستون فقرات عمل می کنند، بسیار فراتر از آنچه که جراحی به تنهایی انجام می دهد.


 بر اساس این بیانیه مطبوعاتی، کار مقدماتی فارمر و وانگ ثابت کرد که جراحی پیش از تولد همراه با سلول‌های استرومایی مزانشیمی مشتق از جفت انسانی که با داربست بیومتریال در جای خود نگه داشته شده و یک «پچ» را تشکیل می‌دهند، به بره‌های مبتلا به اسپینا بیفیدا کمک می‌کند بدون ناتوانی قابل توجه راه بروند.



 و هنگامی که این تیم جراحی تکنیک سلول های بنیادی خود را برای سگ ها اصلاح کردند، این درمان تحرک سگ های مبتلا به اسپینا بیفیدا را نیز بهبود بخشید.


 تیم فارمر و وانگ، سلول‌های بنیادی با درجه بالینی را از بافت جفت در مؤسسه درمان‌های بازساختی با بودجه CIRM در UC Davis Health تولید می‌کنند. این پروسه چهار روز طول می کشد.  پریا کومار، دانشمند مرکز مهندسی زیستی که سرپرستی این تیم را بر عهده دارد، گفت: «زمانی که سلول‌ها را استخراج می کنیم، زمانی که روی داربست کشت می‌دهیم، و زمانی که منتقل می‌کنیم، همگی حیاتی هستند تا پچ های سلول های بنیادی ایجاد شده و به اتاق عمل منتقل شود.


 امیلی گفت: "برای اولین بار توانستم تکان خوردن انگشتان پاهای او را ببینم. این بسیار اطمینان بخش و کمی دور از تصور بود."  "این تجربه بزرگ، فراتر از هر انتظاری بوده است. امیدوارم این کارآزمایی کیفیت زندگی را برای بسیاری از بیماران آینده افزایش دهد."


 فارمر به شدت به آن روز امیدوار بود.  فارمر خاطرنشان کرد این مشاهدات یک تایید رسمی نیستند، اما امیدوارکننده اند. گفت: «دقایق تولدش را خیلی واضح به یاد دارم که پاهایش را لگد می‌زد و یادم می‌آید خیلی واضح می‌گفتم: "وای خدای من، فکر می‌کنم او انگشتان پاهایش را تکان می‌دهد! شگفت‌انگیز بود. ما مدام می‌گفتیم، "آیا درست می‌بینم؟ آیا این واقعی است؟""


 به گفته تیم CuRe، هنوز در مرحله ایمنی این کارآزمایی موارد زیادی باید بررسی شود.  آنهاتاششسالگیبهنظارترابیوسایرنوزادان

حاضر در کارآزمایی ادامه خواهند داد و یک معاینه کلیدی در 30 ماهگی انجام می شود تا ببینند آیا آنها قادر به راه رفتن و انجام تمرینات ساده هستند یا خیر.



https://interestingengineering.com/health/stem-cell-therapy-spina-bifida