پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

مرکز بهداشت ملی (انگلستان) اجازه داده است Inclisiran ، داروی RNAi تولید شده توسط، ایالات متحده) ، برای انجام آزمایش بالینی وارد فاز III برای بیماری های قلبی عروقی شود.

خدمات بهداشت ملی (NHS ؛ انگلستان) پس از توافق با مالک جدید دارو Novartis (بازل ، سوئیس) ، Inclisiran را برای ورود به یک آزمایش بالینی بزرگ فاز III برای تصلب شرایین و بیماری های قلبی عروقی تأیید کرده است. مشارکت با NHS در یک کنفرانس سرمایه گذاری مراقبت های بهداشتی در سانفرانسیسکو (کالیفرنیا ، ایالات متحده آمریکا) توسط لرد پریور ، رئیس NHS انگلیس اعلام شد.

کلسترول بالا و بیماری های قلبی مرتبط با آن ، میلیون ها نفر برای مدیریت بیماری از NHS در سال تأثیر بسزایی دارند. تزریق ساده درمان پیشرفته RNAi - که در اصل توسط Alnylam Pharmaceuticals (MA ، ایالات متحده آمریکا) ساخته شده است - هر 6 ماه یکبار به بیمار می تواند در صورت موفقیت جایگزین رژیم درمانی فعلی شود و تخمین می زند که طی 10 سال آینده 30000 نفر جان خود را نجات دهند.

در حالی که کلسترول بالا در حال حاضر در اکثر بیماران قابل درمان و مدیریت است ، این رژیم در میان استاتین ها متمرکز است ، که بسیاری را با توجه به عوارض آن ها  وادار به ترک درمان می کند. استاتین ها در حدود 50٪ بیماران موثر هستند و می توانند طیف وسیعی از عوارض جانبی را به همراه داشته باشند.

 متأسفانه ، به دنبال تجربیات ضعیف ، متقاعد کردن بیماران برای ادامه درمان دشوار است و آنها را در معرض تصلب شرایین ، حملات قلبی و سکته مغزی قرار می دهد.

درمان جدید RNAi ، Inclisiran (همچنین با نام ANL-PCSSC شناخته می شود) ، رونویسی 9PCSK ژنی را تنظیم می کند که سطح کلسترول موجود در جریان خون را از طریق در دسترس بودن گیرنده های لیپوپروتئین با چگالی کم تنظیم می کند. با استفاده از اندوسیتوز ، گیرنده های لیپوپروتئین با چگالی کم، لیپوپروتئین‌های با چگالی کم را وارد می کنند در نتیجه تجمع چربی از خون به سمت سلول‌ها روانه   می‌شوند. سپس این تحمع چربی‌ها، همراه با 9PCSK، در یک لیزوزوم تخریب و تجزیه می شوند. با این حال ، با حذف 9PCSK از مجموعه ، گیرنده از تخریب داخل وزیکول فرار می کند و به غشای سطح برمی گردد تا لیپوپروتئین با چگالی کم بیشتری جمع کند.

در آزمایش های اولیه ، این دارو قادر است سطح کلسترول خون را به نصف کاهش دهد، بنابراین تیم Novartis احتمالاً امیدوار هستند که بتوانند نتایج مثبتی را روی تأثیر حوادث قلبی عروقی و سپس شروع سریع درمان داشته باشد. با این حال ، برخی ، مانند پروفسور نوید ستار (دانشگاه گلاسکو ، انگلستان) ، هشدار می دهند که اگرچه امیدوار کننده به نظر می رسد ، هنوز اطلاعات کاملی برای تاثیر طولانی مدت این درمان وجود ندارد.

Link:https://www.regmednet.com/rnai-for-hypercholesterolemia-enters-phase-iii-trial-with-nhs/