پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

به گزارش مرکز روابط عمومی ستاد توسعه فناوری های پزشکی بازساختی و سلول بنیادی، شرکت CellProthera به آزمایش فاز III سلول‌درمانی برای حمله قلبی نزدیک‌تر می‌شود.

مدیرعامل شرکت CellProthera، فعال در حوزه بیوتکنولوژی مستقر در فرانسه، در یک کنفرانس مطبوعاتی اعلام کرد که این شرکت به سمت فاز نهایی توسعه بالینی برای محصول خود گام برداشته است.

CellProthera یک جلسه پیش‌تحقیقاتی داروی جدید (IND) با سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) را به عنوان یک گام اساسی برای نزدیک‌تر شدن به کارآزمایی فاز III سلول درمانی برای سکته قلبی گزارش کرده است.

بر اساس این گزارش، CellProthera که مقر آن در فرانسه است، بیان کرد که FDA با برنامه‌های طراحی کارآزمایی، که شامل یک پیگیری دو ساله خواهد بود، هماهنگ است. این کارآزمایی توانایی درمان را برای پیشگیری از بیماری‌های قلبی بعدی ارزیابی می‌کند.

ماتیو دی‌کالبرمتن، مدیرعامل مجموعه، در یک کنفرانس مطبوعاتی در لندن بیان کرد که این کارآزمایی تصادفی شده با برچسب باز (پزشک و بیمار می‌دانند چه دارویی به بیمار داده می‌شود) حدود 300 بیمار یا بیشتر را شامل می شود و شامل یک نقطه پایانی با اثربخشی اولیه است.

بر همین اساس ، دی‌کالبرمتن فاش کرد که این شرکت نام‌گذاری درمان پیشرفته پزشکی بازساختی (RMAT) را از FDA دنبال خواهد کرد، اگرچه هیچ جدول زمانی برای آن تعیین نکرده است.

برنامه تعیین RMAT برای تسریع در توسعه و بررسی درمان های بازساختی برای اصلاح، معکوس کردن یا درمان یک بیماری جدی در نظر گرفته شده است. همچنین، برچسب RMAT استفاده از نقاط پایانی جایگزین را در کارآزمایی‌های بالینی برای مطالعه درمان مجاز می‌سازد، که می‌تواند به تأیید سریع منجر شود.

CellProthera قبلاً کارآزمایی فاز II محصول سلول درمانی خود - به نام ProtheraCytes – که تنها در یک مرحله استفاده می‌شود را با یک پیگیری شش ماهه انجام داده است.

ProtheraCytes از سلول های CD34+ استخراج شده از خون محیطی بیماران، بدست آمده است. سلول های CD34+ نوعی از سلول های بنیادی هستند که در تحریک تشکیل رگ های خونی جدید نقش دارند.

CellProthera، فناوری را توسعه داده است که اجازه می دهد مقادیر بیشتری از سلول ها را دوباره به بیمار پیوند بزنند. این شرکت همچنین از یک مسیر تزریق به داخل عضله قلب استفاده می کند که پیوند موفقیت‌آمیز سلولی را تسهیل می کند. دی‌کالبرماتن گفت که پلتفرم CellProthera می تواند 50 میلیون سلول را مستقیماً به بافت قلب تزریق کند، که کارآیی آن بیشتر از روش های دیگر مانند کاتترهای درون کرونری است.

بر اساس این گزارش، به طور متوسط ​​سالانه 800.000 نفر در ایالات متحده دچار حمله قلبی می شوند. در حالیکه اکثریت به درمان‌های فعلی به خوبی پاسخ می‌دهند، اقلیتی – در حدود 5 تا 10 درصد که یک سکته شدید را تجربه می‌کنند - سلامت قلبی-عروقی خود را باز نمی‌یابند و وارد نارسایی قلبی طولانی‌مدت می‌شوند. این گروه از بیماران یا باید مداخلات دارویی منظم دریافت کنند یا از یک دستگاه ایمپلنت استفاده نمایند، و آخرین راه چاره برای آن‌ها پیوند قلب است.

دی‌کالبرمتن در ادامه توضیح داد که بیوتکنولوژی این جمعیت را با محصول حاصل از سلول‌های بدن خود فرد، هدف قرار می دهد که منجر به بازسازی بافت و رگزایی مجدد در قلب می‌شود. در حالی که سلول درمانی فقط برای زیرمجموعه ای از بیماران سکته قلبی مناسب خواهد بود، اما فرصت بازار هنوز بالا است و هر سال حدود 50.000 تا 100.000 بیمار را شامل می شود. دی‌کالبرماتن افزود که "این یک بیماری نادر نیست".

به عنوان بخشی از جلسه با FDA، آژانس داده های بالینی فاز دوم مطالعه را که امسال تکمیل شد، بررسی کرد. این کارآزمایی نشان داد که در ترکیب با استانداردهای مراقبتی، ProtheraCytes حجم بطن چپ و زنده‌مانی بخش‌های مختلف عضلبه قلبی را در شش ماه پس از درمان بهبود بخشیده است. این شرکت گفت که: «این درمان نشانه‌های اثربخشی بالا و امیدوارکننده‌ای را نشان داده که از طریق پیگیری طولانی‌مدت وضعیت بیمار تأیید می‌شوند».

در حالی که درمان های سلولی و ژنی، یک روش منحصر به فرد برای درمان بیماری ها را ارائه می دهند، موانع تولید در مقیاس بالا همچنان وجود دارد. از آنجایی که این نوع درمان‌ها برای هر بیمار توسعه می‌یابند، هزینه‌های ساخت می‌تواند افزایش شدیدی داشته باشد.

لینک خبر:

https://www.clinicaltrialsarena.com/news/cellprothera-inches-closer-to-phase-iii-trial-for-heart-attack-cell-therapy/?cf-view&cf-closed