پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

شرکت های Vertax و CRISPR Therapeutics درخواست تاییدیه برای دارویexa-cel (مخفف exagamglogene autotemcel)مبتنی بر  CRISPRبرای درمان دو بیماری کم خونی داسی شکل و بتا تالاسمی برای سازمان غذا و دارو ارسال کرده اند. انتظار می رود طی 8 تا 12 ماه آینده نتیجه ی این بررسی مشخص شود.

باستیانو سانا، رئیس سلولی درمانی و ژن درمانی در Vertex، که در سال 2015 با CRISPR Therapeutics برای توسعه exa-cel، که قبلا CTX-001 نامیده می‌شد، همکاری کرده اند، در این خصوص می‌گوید: «این یک پیشرفت باورنکردنی در صنعت است که 10 سال پیش تنها یک مقاله بود.»

گزارش ها نشان می دهد که درمان با کمک داروی Exa-cel نیاز به انتقال خون یا بروز حوادث پزشکی جدی را برای ماه ها تا سال ها پس از دریافت درمان توسط بیماران کاهش می دهد.

درمان ویرایش ژن ارائه شده توسط Vertex انسدادهای عروقی دردناک در SCD را متوقف کرده و 90 درصد بیماران مبتلا به بتا تالاسمی طی 1.2 الی 37.2 ماه از انتقال خون بی نیاز شدند.

کمپانی Vertex معتقد است که قابلیت روشن کردن دقیق ژن موجود در بیمار، به جای وارد کردن یک ژن به بدن در یک مکان تصادفی، ممکن است آن را برای بیماران و پزشکان جذاب تر کند.

لینک خبر:

https://www.nature.com/articles/d41573-023-00050-8