پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

محققان ژاپنی با استفاده از تکنولوژی RNA interference برای اصلاح اشتباهات ژنتیکی در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی فوکویاما روش درمانی جدیدی را پیشنهاد کرده اند.

با استفاده از تکنولوژی RNA interference، محققان ژاپنی از دانشکده ژنتیک بالینی دانشگاه Fujita فعالیت طبیعی ژن  (FKTN) Fukutin را سلول های مشتق شده از بیماران درمان کردند که امید را برای درمان های بعدی فراهم کرده است.

بیماری دیستروفی عضلانی فوکویاما (FCMD) دومین بیماری رایج دستروفی عضلانی کودکان در ژاپن است. این بیماری خود را در قالب یک بیماری عضلانی-عصبی حاد نشان می دهد. یک نوع از این بیماری با یک ناهنجاری ژنتیکی در ژن FKTN ایجاد می شود. این ناهنجاری ژنتیکی باعث جلوگیری از گلیکوزیله شدن یک پروتئین بسیار مهم می شود.

این یافته ها در ژورنال ژنتیک مولکولی انسانی منتشر شده و از تکنیک آزمایشگاهی exon skipping با استفاده از الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس استفاده کرده است. این تیم یک اشتباه ژنتیکی در ژن FKTN را که گلیکوزیلاسیون شیمیایی یک پروتئین مهم را مهار می کند، اصلاح کرده اند. بنابراین، این تیم یک الیگونوکلئوتید اختصاصی آنتی سنس را طراحی کرده است که قطعه ای از جنس DNA یا RNA است که که می تواند به مولکول های RNA خاصی متصل شود.

محققان آزمایشاتی را بر سلول های مشتق شده از بیماران با استفاده از این الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس انجام داده اند.  

https://www.drugtargetreview.com/news/107272/novel-gene-therapy-offers-potential-treatment-for-fcmd/