پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

در مطالعه جدیدی که در Nature Communications منتشر شده است، Rao و تیمش نشان داده اند که چگونه می‌توان ناقل‌های ویروسی مصنوعی (AVVs) را با استفاده از یک تکنیک assembly-line ساخت که امکان تحویل محموله‌های بیومولکولی بزرگ مانند DNA با وزن 171 کیلوباز، هزاران مولکول پروتئین و RNA ها را فراهم می‌کند. به منظور ویرایش ژنوم انسان - ترکیب مجدد یا جایگزینی ژنها و تغییر یا خاموش کردن بیان ژنها - آنها اجزای ساختاری باکتریوفاژ T4 را دوباره طراحی کردهاند تا این وظایف را انجام دهند.

به منظور برنامهریزی و ارائه مولکولهای زیستی درمانی، Rao و همکارانش از باکتریوفاژهای T4 برای ساخت AVV با حجم داخلی زیاد و سطح خارجی بزرگ استفاده کردند. آزمایش‌های اثبات کننده، زندهمانی این AVV ها را برای استفاده در مهندسی ژنوم با بارگیری آنها با محموله پروتئینی و اسید نوکلئیکی نشان داد. ژن کامل دیستروفین و سایر عملکردهای مولکولی برای اصلاح ژنوم انسان با موفقیت در آزمایشگاه با استفاده از این پلت فرم انجام شد. AVV ها بازده بالا و هزینه تولید پایینی دارند و ثابت شده است که این نانو مواد برای چندین ماه پایدار هستند.

Rao امیدوار است که این تکنیک در نهایت بتواند برای درمان انواع اختلالات رایج و نادر در انسان مورد استفاده قرار گیرد، اگرچه مطالعات بیشتری برای تعیین ایمنی آن مورد نیاز است.

Rao در آخرین کار تیمش که در Nature Communications گزارش شده است، نشان می‌دهد که چگونه این فناوری را بهینه کرده‌اند و توانایی خود را در بسته‌بندی مقادیر زیادی از DNA، RNA، پروتئین‌ها و همچنین کمپلکس‌هایی که این مولکول‌های زیستی را ترکیب می‌کنند، مانند سیستم‌های CRISPR با RNA‌های راهنما نشان می‌دهد.

در حالی که تیم Rao امکان‌پذیری سیستم خود را در رده‌های سلولی جاودانه‌شده مانند سلول‌های T 293 نشان داده است، آنها در حال حاضر برای پیاده‌سازی آن در سلول‌های اولیه انسانی و سلول‌های بنیادی جنینی انسانی و حتی در یک مدل حیوانی (in vivo) کار می‌کنند. به گفته Rao، هدف این است که این سیستم در اسرع وقت به یک مدل موشی برده شود تا بتوان آن را در آینده نه چندان دور به کلینیک آورد.

لینک خبر:

https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/taming-t4-artificial-viral-vectors-deliver-big-payloads-into-human-cells/#:~:text=Taming%20T4%3A%20Artificial%20Viral%20Vectors%20Deliver%20Big%20Payloads%20into%20Human%20Cells&text=Venigalla%20B.,with%20limited%20personnel%20and%20funding