پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

در یک کارآزمایی بالینی در نیوزلند یک درمان جدید برای کاهش کلسترول برپایه ی کریسپر در حال انجام است. اگر این کارآزمایی همانند کارآزمایی حیوانی خود موفقیت آمیز باشد، همین یک مطالعه می‌تواند جان انسان‌های زیادی را با کاهش دائمی کلسترول خون و پایین آوردن خطر سکته قلبی، نجات دهد.

کلسترول یک ماده مومی است که توسط کبد تولید می‌شود و در غذاهای مشخصی که می‌خوریم هم یافت می‌شود. کلسترول در خون جریان پیدا می‌کند و به دو شکل وجود دارد: HDL و LDL . میزان مناسب HDL می‌تواند در برابر بیماری از ما محافظت کند و زیادی LDL علت اولیه ی بیماری‌های قلبی عروقی، یکی از عوامل اصلی مرگ در دنیا است.

قرصی به نام استاتین کاهش دهنده کلسترول است، اما این قرص را باید روزی یک بار استفاده کرد و دارای عوارض مصرف غیرقابل جبران است. داروهای تزریقی جدید را می توان دوبار در سال استفاده کرد اما آن‌ها نیز گران هستند و توسط بیمه پوشش داده نمی شوند.

این راه درمانی جدید طراحی شده است تا به طور دائم ژن کنترل کننده‌ی تولید کلسترول (PCSK9) را غیر فعال کند، پروتئین تولید شده توسط این ژن از حذف کلسترول اضافی از بدن جلوگیری می‌کند. در کارآزمایی بر روی میمون‌ها این روش توانسته است میزان کلسترول را تا 70% در طی دوهفته کاهش دهد و میزان آن را برای حداقل دو سال پایین نگه دارد که این نشان دهنده این است که این روش می‌تواند به صورت کارآمد بالا بودن کلسترول را در افراد درمان کند.

در حالی که کریسپر اغلب برای برش DNA استفاده می شود درمان Verve تنها بخشی از ژن PCSK9 را تعویض می‌کند. به این روش ویرایش بازی گفته می‌شود و در مطالعات حیوانی، این روش کارآمدتر و دارای خطاهای کمتری نسبت به کریسپر استاندارد بوده است.

در این کارآزمایی 40 نفر مبتلا به  heterozygous familial hypercholesterolemia  که منجر به افزایش کلسترول و بیماری های قلبی می شود ، شرکت می‌کنند.

این کارآزمایی به‌تازگی شروع شده است، اما اگر همه چیز آن طور که امیدواریم پیش برود، این درمان می‌تواند بزرگترین اثر کریسپر در تاریخ بشر را با کاهش کلسترول رقم بزند.

منبع:

https://bigthink.com/health/crispr-cholesterol-gene-therapy