پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

در یک همکاری بین المللی ، دانشمندان نشان داده اند که تزریق وکتور ژن درمانی به یک چشم فرد مبتلا به لیبر نوروپاتی ارثی بینایی (LHON) می تواند بینایی هر دو چشم را به میزان قابل توجهی بهبود بخشد.

یافته های آنها اخیراً در مجله Science Translational Medicine منتشر شده است.  شایع ترین علت نابینایی میتوکندری ، ناشی از جهش در ژن MT-ND4 است. این بیماری سلول های گانگلیونی شبکیه را تحت تاثیر قرار می دهد و باعث می شود عصب بینایی بیمار و متعاقب آن بینایی آنها بدتر شود.

بیماران معمولاً در 20 یا 30 سالگی علائم خود را نشان می دهند و می توان آنها را در عرض چند هفته از شروع بیماری از بینایی خود ر از دست می دهند. خوزه آلن ساحل (دانشگاه پیتسبورگ) ، محقق ارشد این مطالعه گفت: "من به عنوان فردی که این بیماران جوان را درمان می کند ، از عدم وجود درمان های موثر بسیار ناامید می شوم." "این بیماران به سرعت بینایی خود را در طی چند هفته تا چند ماه از دست می دهند. مطالعه ما امیدواری بزرگی برای درمان این بیماری کورکننده در جوانان ایجاد می کند. “در کارآزمایی بالینی فاز سوم جدید ، این تیم از فناوری موسوم به هدف گیری میتوکندریایی برای درمان بیماران LHON استفاده کرد. به طور قابل ملاحظه ای ، از 37 بیمار تحت درمان ، 78٪ بهبود چشمگیری را در هر دو چشم تجربه کردند.

Ref: https://www.regmednet.com/two-for-one-viral-vector-therapy-in-one-eye-improves-vision-in-both/