پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

Sarepta Therapeutics از سازمان غذا و داروی آمریکا خواسته است تا ژن درمانی خود را برای دیستروفی عضلانی دوشن تحت بررسی سریع تایید کند.

 درخواست شرکت بیوتکنولوژی برای SRP-9001، که به عنوان delandistrogene moxeparvovec نیز شناخته می شود، اساساً مبتنی بر داده های بیولوژیکی است - به ویژه قابلیت ژن درمانی برای تقویت تولید نوعی از پروتئین که در بیماران مبتلا به دوشن وجود ندارد.

 این درخواست یک سال زودتر از آنچه بسیاری از سرمایه گذاران انتظار داشتند ثبت شد، تا اینکه Sarepta در اواخر ژوئیه درخواست های بررسی سریع را فاش کرد.  این شرکت فاز 3 کارآزمایی به نام EMBARK را در دست اجرا دارد که SRP-9001 را با دارونما مقایسه می کند و داده های آن در سال آینده ارائه می شوند.  با این حال، بر اساس بازخورد بررسی‌کنندگان FDA، شرکت سارپتا گفته است که داده‌های بیولوژیکی، همراه با نتایج مطالعات قبلی که ایمنی و اثربخشی درمان را در کمک به عملکرد عضلانی بیماران ارزیابی کرده‌اند، برای این درخواست کافی هستند.

 داگ اینگرام، مدیر عامل شرکت سارپتا، طی گزارشی گفت: «انتظار برای بازخوانی EMBARK و سپس جمع‌آوری یک [درخواست اخذ مجوز کامل]... زمان دریافت این درمان را به کودکانی که منتظر آن هستند تا یک سال افزایش می‌دهد». «و با توجه به بازخوردی که از آژانس دریافت کرده‌ایم، واضح است که کار مناسب‌تر، صادقانه و اخلاقی‌تر، ارائه [یک درخواست] برای تأیید سریع است».

 این درمان دارای سابقه توسعه پیچیده ای بوده است.  یافته‌های اولیه دربرخی از اولین بیمارانی که با SRP-9001 در سال 2018 تحت درمان قرار گرفتند مثبت بود و ارزش بازار سارپتا را به بالاترین سطح افزایش داد.  اما زمانی که یک مشکل تولیدی منجر به شکست بالینی شد، ناامید شدند.

 این کارآزمایی اثربخشی اولیه، پس از آن هدف اصلی خود را از دست داد، و سؤالاتی را در مورد اینکه آیا این درمان به اندازه کافی به بیماران کمک می کند تا تأییدیه FDA را به دست آورند، ایجاد کرد.

 در طول مسیر، Sarepta با رقابت Pfizer و Solid Biosciences روبرو شده است که از کارهای بالینی Sarepta عقب مانده اند.

 سارپتا سه داروی دیستروفی عضلانی دیگر در بازار دارد که برای بیماران دارای جهش ژنتیکی خاص است.  همه بر اساس داده‌های بیولوژیکی تأییدیه‌های تسریع‌شده را دریافت کرده‌اند.  تاکنون هیچ یک از این تاییدیه ها توسط کارآزمایی هایی که ارزیابی می کنند آیا این داروها نتایج بیمار را تا چه میزان بهبود می بخشد تایید نشده است، اگرچه شرکت در حال کار بر روی جمع آوری این داده ها است.

 این سابقه، سارپتا را به مثال موید برای سیاست‌گذارانی تبدیل کرده است که می‌خواهند برنامه بررسی سریع FDA اصلاح شود، از جمله اینکه تأییدیه‌های تسریع‌شده پس از چندین سال منقضی شوند یا نیاز به انجام آزمایش‌های تأییدی قبل از اعطای تأیید سریع توسط FDA باشند.

https://www.biopharmadive.com/news/sarepta-gene-therapy-accelerated-approval-application-muscular-dystrophy/632944/