پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

امیلی وایتهد اولین کودک بیمار در جهان است که  با کمک سلول های CAR-T درمان لوسمی لنفوبلاستیک حاد عودکننده  (ALL) دریافت کرده است. او یک چهره منحصر به فرد در تاریخ پزشکی است.

10 سال از زمانی که تنها فرزند توماس و کاری وایتهد از شهر فیلیپسبورگ، تزریق سلول های CAR T را به دست یک تیم پزشکی مشترک از دو بیمارستان کودکان فیلادلفیا (CHOP) و بیمارستان دانشگاه پنسیلوانیا دریافت کرد، می گذرد.

این اقدام سرنوشت ساز و در عین حال تقریباً مرگبار، برای نجات امیلی وایتهد سرچشمه پیشرفت های عظیمی شد که زندگی دوباره ای به بسیاری از بیماران در سراسر جهان بخشید.

در سال 2010، روزی امیلی 5 ساله از کودکی سالم به کودکی مبتلا به بدخیمی خونی به نام ALL  تبدیل شد . پس از 2 سال شیمی درمانی متناوب، بیماری او همچنان به صورت مقاوم ادامه داشت و هنگامی که پیوند مغز استخوان تنها امید باقی مانده به نظر می رسید، بیماری او از کنترل خارج شد و درمان آن ممکن نبود. تیم پزشکی در هرشی پنسیلوانیا به خانواده او گفته بود که هیچ کاری نمی‌توان انجام داد.

 این درست یک روز قبل از زمانی بود که CHOP توانست تاییدیه انجام کارآزمایی بالینی را برای درمان اولین بیمار مبتلا به موارد عودکننده یا مقاوم به درمان ALL  کودکان با استفاده از سلول های CAR T دریافت کند.

در آن زمان، تنها تعداد کمی از بیماران بزرگسال این درمان را دریافت کرده بودند. این درمان هم اکنون توسط  FDA با عنوان (Kymriah)  tisagenlecleucel تایید شده و با همکاری CHOP و دانشگاه پنسیلوانیا به بازار عرضه شده است. هنگامی که سه بزرگسال تحت درمان قرار گرفتند، دو نفر از ایشان بهبودی سریع و کامل سرطان خود را تجربه کردند.

در 1 مارس 2012، امیلی به CHOP منتقل شد و چند روز بعد کاتتر آفرزیس در گردن او قرار گرفت. سلول های T از خون او استخراج و به آزمایشگاه فرستاده شد. امیلی شیمی درمانی بیشتری دریافت کرد که سیستم ایمنی موجود او را از بین ببرد و به مدت 6 هفته در قرنطینه نگه داشته شد.

سرانجام، در ماه آوریل، سلول های T مهندسی شده امیلی، که با گیرنده های آنتی ژن کایمریک مسلح شده بودند، دوباره به بدن ضعیف او تزریق شدند. او در آتش تب‌بار سندرم رهایش سیتوکین [1](CRS) فرو رفت و واکنشی بدتر از حد انتظار را تجربه کرد.

تام درباره بدترین کابوس زندگی ‌اش می‌گوید: «هنوز می‌توانم فشار خون امیلی را ببینم که به 29/53 کاهش می‌یابد، تب او تا 105 درجه فارنهایت بالا می‌رود و بدنش غیرقابل تشخیص و متورم می‌شود. به علت تلاش او برای نفس کشیدن، پزشکان شرایط کما را القا کرده و امیلی را در دستگاه تنفس مصنوعی قرار دادند. به مدت 14 روز، مرگ او قریب الوقوع به نظر می رسید. تام گفت: "پزشکان به ما گفتند شانس زنده ماندن امیلی یک در هزار است." آن ها گفتند که او هر لحظه ممکن است بمیرد. اما این اتفاق رخ نداد.

اعضای تیم پزشکی می‌دانستند که اگر بتوان بر CRS غلبه کرد، سلول‌های CAR T ممکن است معجزه کنند، همانطور که برای بیماران بزرگسال قبلی انجام داده بودند. اما CRS خیلی شدید بود.

زمانی که تیم CHOP/Penn نتایجی را از آزمایش پروفایل سیتوکین‌ها در بدن امیلی به دست آورد کوسوی امیدی جرقه زد. اگرچه امیلی دارای بسیاری از ناهنجاری های سیتوکین بود، اما یکی از غیر طبیعی ترین آن ها، اینترلوکین-6 (IL-6)، توجه تیم را به خود جلب کرد. بنابراین، پزشکان تصمیم گرفتند که توسیلیزوماب، (داروی آرتریت) را به عنوان آخرین تلاش برای نجات بیمار کودک خود استفاده کنند.

شرایط به طرز باورنکردنی به وضعیت عادی برگشت. امروزه توسیلیزوماب به عنوان استاندارد مراقبت برای CRS محسوب می شود و تنها دارویی است که توسط FDA برای این عارضه تایید شده است.

ژوئن خاطرنشان کرد که از زمانی که امیلی درمان شد، بیش از 420 بیمار را با سلول های CAR T در CHOP درمان کرده ایم. او یک گروه کامل را راه اندازی کرد تا با این درمان مورد معالجه قرار گیرند. تاکنون هزاران نفر در سراسر جهان تحت درمان قرار گرفته اند و اگر امیلی نبود، با پنج محصول از نوع  [CAR T-cell] و مورد تایید FDA ، چهار محصول برای بزرگسالان و یکی برای کودکان، در موقعیت امروزی قرار نمی‌گرفتیم. و من فکر می کنم همچنین مهم است که به این نکته اشاره کنم که اولین تأیید CAR-T، به لطف امیلی، در ALL اطفال بود.

"امروزه صدها شرکت داروسازی و بیوتکنولوژی در حال توسعه این نوآوری هستند. همچنین صدها آزمایشگاه در حال ایجاد رویکردهای نسل بعدی برای بهبود این فناوری علمی هستند. "امروز، همه چیز به سرعت در حال وقوع است. ما به لطف حرکت شگفت انگیز امیلی حمایت مالی داریم. او به معنای واقعی کلمه افق درمان مدرن سرطان را تغییر داد."

جزئیات بیشتر این خبر را در لینک زیر مطالعه کنید.

https://journals.lww.com/oncology-times/Fulltext/2022/03200/The_Incredible_Story_of_Emily_Whitehead___CAR.1.aspx