پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

داروی ژن درمانی زولجنسما نوارتیس دوباره با بازپس گرفتن مقاله‌ای در 2010 توسط Nature Biotechnology که شامل داده‌های اولیه روی درمان به دلیل نگرانی‌های دستکاری داده‌ها بود زیر حجم زیادی از شک و تردید قرار گرفت.

دو سال بعد از اینکه FDA رسیدگی به دستکاری داده‌های زولجنسما را بست، ژورنال Nature Biotechnology مقاله 2010 آن را با عنوان " Rescue of the spinal muscular atrophy phenotype in a mouse model by early postnatal delivery of SMN" پس گرفت و به "مشکلات" مربوط به داده های ذکر شده در یک کلید اشاره کرد. داده‌های منبع اصلی که در اوایل سال جاری ارائه شد، چندین اشتباه در مدل‌های موشی که جهت نشان دادن اهداف درمانی بود نشان داد.

خطا در نمودار کاپلان- مایر بود که نشان‌دهنده زنده‌مانی موش‌ها مبتلا به آتروفی عضلانی عصبی بود که زولجنسما یا وکتور کنترل scAAV9-GFP را دریافت کردند.

داده‌های ابتدای مقاله نشان داد که 6 موش به مدت 250 روز زنده ماندند. هرچند که، ابتدای امسال، داده‌های اصلی نشان دادند که فقط یکی از موش‌های درمان‌شده زنده ماندند.

Nature Biotechnology  در بیانیه رد خود گفت که تیم تحریریه بر این عقیده است که میزان عدم صحت در شکل e1 و متن مرتبط با آن، اعتماد کامل به این مطالعه را تضعیف می‌کند.

مقاله‌ای که تازه پس گرفته شده، یک مطالعه بنیادین بود تا ژن نشان دهد که منجر به سبز شدن درمان ژن درمانی SMA برای مطالعات غیرانسانی شد. مطالعات بالینی آن ، از جمله آزمایش محوری فاز III STRIVE، نشان داد که Zolgensma بیماران SMA را با نرخ بقای بی سابقه‌ای درمان می‌کند.

کودکانی که از ژن درمانی استفاده کردند، بهبودهایی را در عملکرد حرکتی و دستاوردهای بادوام مشاهده کردند، از جمله توانایی نشستن بدون حمایت. Nature Biotechnology اشاره کرد که اکثر محققانی که به عنوان نویسندگان مقاله ذکر شده اند، با تصمیم برای پس گرفتن مخالفت دارند. یکی از محققین هرگز به تلاش‌های مکرر نشریه برای دستیابی به او پاسخ نداد.

https://www.biospace.com/article/publication-retracts-2010-zolgensma-paper-for-data-manipulation/