پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

سلول های CAR T که اغلب به عنوان یک داروی زنده از آنها یاد می شود، با موفقیت سرطان های خون مانند لوسمی و لنفوم را درمان کرده است. کارتی سل تراپی، که در مرکز سرطان  Memorial Sloan Kettering (MSK)بنیان نهاده شده، شامل تجهیز سلول های T با گیرنده های ویژه ای است که می تواند سلول های سرطانی را شناسایی کرده و سرطان را سرکوب کند. برای بهبود کیفیت این درمانها، اکنون یک کارآزمایی بالینی با استفاده از سلول‌های CAR T و ابزار ویرایش ژنوم CRISPR/Cas9 توسط MSK آغاز شده است.

فاز 1 کارآزمایی بالینی با استفاده از سلول های  CAR T ویرایش شده توسط کریسپر (CRISPR-edited CAR T cells ) و به رهبری دکتر پارک برای درمان لنفومB منتشر، رایج ترین نوع لنفوم غیر هوچکین، آغاز شده است. سلول های CAR T پروتئینی را روی سطح سلول های سرطانی به نام CD19 هدف قرار می دهند.

دکتر ریویر می‌گوید: "ما با وارد کردن مولکولی به نام 1XX  در CAR و ارجاع آن در محل TRAC ، سلول‌های T را تقویت می کنیم. این کار عملکرد سلول ها را موثرتر کرده و قدرت آنها را طولانی تر می کند."

 دکتر پارک می‌گوید: «این کارآزمایی سه دوز مختلف از سلول‌های CRISPR CAR T را آزمایش می‌کند تا کمترین، موثرترین و بی خطرترین دوز شناسایی شود.»

 این کارآزمایی بالینی حدود 20 بیمار را شامل می شود و انتظار می رود حدود دو سال طول بکشد.

نتایج فاز 1 موقت (interim phase 1 ) در دسامبر 2022 در نشست سالانه انجمن هماتولوژی آمریکا گزارش شد. دکتر پارک می‌گوید: «نتایج نشان داد که این رویکرد با دوزهای نسبتاً کم سلول‌های CAR T، ایمن و بسیار مؤثر است».