پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

هفته گذشته، EdiGene ، یک شرکت بیوتکنولوژی در یک طرح کارآزمایی بالینی که در کشورهای چین و ایالات متحده در حال انجام است، اعلام کرد که اولین بیمار را در مرحله اول کارآزمایی بالینی ET-01 برای بتا تالاسمی وابسته به تزریق خون پذیرش کرده است . این شرکت همچنین بیان کرد که یکی از سایت های تحقیقاتی ET-01  را در بیمارستان نانفانگ دانشگاه پزشکی جنوبی در گوانگژو ، استان گوانگدونگ چین فعال کرده است. به عنوان مثال یک درمان سلول های بنیادی خون ساز اتولوگ ex vivo (HSPC) توسعه یافته است که برای بیان هموگلوبین جنین (HbF) ویرایش ژنی شده است. استراتژی طرح ET-01 این است که بیان HbF ، کمبود هموگلوبین عملکردی بزرگسالان را که در بتا تالاسمی دیده می شود جبران می کند ، که ممکن است ناشی از یکی از 200 جهش شناخته شده در ژن زیر واحد هموگلوبین بتا (HBB) باشد.

 ET-01 اولین درمان تحقیقاتی با ویرایش ژن و اولین درمان تحقیقاتی مبتنی بر HSPC با تأیید برنامه IND توسط اداره ملی محصولات پزشکی چین (NMPA) است. کارآزمایی ET-01  مطالعه ای است که برای ارزیابی ایمنی و اثربخشی در بیماران مبتلا به بتا تالاسمی وابسته به تزریق که شکل شدیدی از این بیماری می باشد طراحی شده است،. این کارآزمایی شامل بیماران تالاسمی بین 6 تا 35 سال خواهد بود و شرکت کنندگان پذیرش شده در طرح ET-01 ، یک تزریق داخل وریدی تحت شرایط خاص برای از بین بردن HSPC های موجود با کمبود هموگلوبین دریافت خواهند کرد. اقدامات اولیه شامل پارامترهای مربوط به ایمنی و عوارض جانبی است ، در حالی که اقدامات ثانویه شامل اندازه گیری سطح هموگلوبین کل ، سطح هموگلوبین جنین و نیاز به تزریق خون است.

Ref:https://crisprmedicinenews.com/news/clinical-update-edigene-enrols-first-patient-in-phase-1-trial-for-transfusion-dependent-beta-thalas/