تصمیم سازمان غذا و دارو ایالات متحده برای تشکیل کارگروه اختصاصی، به منظور مشارکت عمومی و خصوصی در درمان بیماری های نادر عصبی
سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) یک برنامه عملیاتی پنج ساله برای تسریع توسعه دارو جهت درمان بیماریهای عصبی نادر، مانند اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) و همچنین بهبود دسترسی به درمان های جدید را منتشر کرد.
سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) یک برنامه عملیاتی پنج ساله برای تسریع توسعه دارو جهت درمان بیماریهای عصبی نادر، مانند اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) و همچنین بهبود دسترسی به درمانهای جدید را منتشر کرد.
رابرت ام. کالیف، MD، کمیسر FDA در بیانیه ای گفت: «تأثیر بیماری های عصبی نادر بسیار مخرب است، و گزینه های درمانی مؤثر بسیار کمی برای بیماران در دسترس است». "این برنامه عملیاتی، به ویژه با استفاده از مشارکت های دولتی-خصوصی و مشارکت مستقیم بیماران، تضمین می کند که FDA در راستای انجام وظیفه تعیین شده توسط کنگره برای ارتقای کیفیت زندگی کسانی که به علت عدم دسترسی به درمان های جدید در رنج هستند، فعالیت می کند.”
برنامه عملیاتی، که مفاد قانون سهولت دسترسی به درمان های حیاتی بیماری ALS (ACT برای ALS) را اجرا می کند، شامل ایجاد کارگروه اختصاصی بیماریهای عصبی نادر FDA و یک مشارکت عمومی-خصوصی برای بیماری های نادر عصبی است. هر دوی این فعالیت ها در سال مالی 2022 آغاز میشوند. برنامه عملیاتی همچنین خواستار توسعه استراتژیهای علمی اختصاصی بیماری در طول پنج سال آینده است.
کارگروه ویژه بیماریهای عصبی نادر بر روی اقداماتی استوار خواهد شد که سازمان غذا و داروی آمریکا قبلاً در مورد بیماریهای نادر، از جمله برنامه تسریع درمان بیماریهای نادر (ARC) که در می 2022 برای سهولت دسترسی درمانها راهاندازی شد، شروع کرده است. این آژانس قصد دارد از زیرساختهای بینمرکزی و بینرشتهای برنامه ARC برای راهاندازی کارگروه جدید استفاده کند.
این کارگروه با همکاری نمایندگان ارشد مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک (CBER) و مرکز ارزیابی و تحقیقات داروها (CDER) با هماهنگی یک مقام ارشد از دفتر کمیسیون FDA اداره می شود. این کارگروه همچنین مسئولیت ارتباط خارجی با جوامع بیماران مبتلا به بیماری های عصبی نادر را بر عهده خواهد داشت.
مشارکت عمومی و خصوصی شامل FDA، مؤسسه ملی بهداشت (NIH) و یک یا چند گروه با مسئولیت حمایت از تحقیقات و نوآوری خواهد بود.
به عنوان بخشی از هدف توسعه استراتژی های علمی اختصاصی بیماری، FDA نیازهای بالینی برآورده نشده را ارزیابی، چشم انداز توسعه بالینی را ترسیم و چالش های توسعه دارو را برای هر بیماری مشخص می کند. این آژانس قبلاً یک استراتژی علمی اختصاصی ALS را توسعه داده است که شامل شناسایی و اعتبارسنجی نشانگرهای زیستی و نقاط پایانی جایگزین بالقوه برای استفاده در توسعه بالینی، بهبود طراحی و زیرساخت کارآزمایی بالینی، کاوش در استفاده از فناوریهای سلامت دیجیتال برای بهبود درک بیماری، و حمایت از توسعه استانداردهای داده های مطالعه برای ALS می باشد.
این سازمان در حال حاضر فایل راهنمای نهایی در مورد توسعه دارو و طراحی کارآزمایی برای ALS و پیش نویس راهنمای ژن درمانی انسانی برای بیماری های عصبی را منتشر کرده است.
در این برنامه عملیاتی، مقامات FDA خاطرنشان می کنند که قانون ACT برای ALS هر سال 100 میلیون دلار از سال مالی 2022 تا 2026 را در نظر گرفته و توانایی آژانس برای اجرای این طرح منوط به تخصیص و توزیع این بودجه توسط کنگره است.
ارسال به دوستان