پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

 آژانس رگولاتوری (نهاد ناظر) محصولات درمانی و دارویی بریتانیا مجوز اولین داروی ژن درمانی در جهان برای بیماری سلول داسی شکل که می تواند کمک بزرگی برای هزاران نفر از مبتلایان به این بیماری فلج کننده در بریتانیا باشد، را تایید کرده است. در بیانیه‌ای که به تازگی منتشر شد، این آژانس اعلام کرد که درمان Casgevy مورد تایید بوده است. این محصول که مبتنی بر استفاده از ابزار ویرایش ژن CRISPR  (برنده جایزه نوبل در سال 2020) است، موفق به دریافت تاییدیه برای بیماران مبتلا به بیماری سلول داسی شکل و تالاسمی دارای 12 سال سن به بالا، شد. داروی Casgevy توسط دو کمپانی Vertex Pharmaceuticals و  CRISPR Therapeutics تولید شده است. تا به امروز، پیوند مغز استخوان به عنوان روشی بسیار سخت همراه با عوارض جانبی بسیار ناخوشایند، تنها درمان موثر بوده است.

هر دو بیماری سلول داسی شکل و تالاسمی به دلیل اشتباه در توالی ژن های حامل هموگلوبین ( پروتئین موجود در گلبول های قرمز که اکسیژن را حمل می کنند) ایجاد می شوند. در افراد مبتلا به سلول داسی شکل - که به ویژه در افراد با پیشینه آفریقایی یا کارائیب رایج است - یک جهش ژنتیکی باعث می شود سلول ها به شکل هلالی در بیایند که این مسئله می تواند جریان خون را مسدود کند و باعث درد طاقت فرسا، آسیب اندامی، سکته مغزی و سایر مشکلات شود.

در افراد مبتلا به تالاسمی، جهش ژنتیکی می تواند باعث کم خونی شدید شود. بیماران معمولاً هر چند هفته یکبار نیازمند  تزریق خون و دارو در تمام طول عمر خود هستند. تالاسمی عمدتاً مردم آسیای جنوبی، آسیای جنوب شرقی و خاورمیانه را مبتلا می کند.

 داروی جدید Casgevy با هدف قرار دادن ژن مشکل‌ساز در سلول‌های بنیادی مغز استخوان بیمار کار می‌کند تا بدن بتواند هموگلوبین را با عملکرد مناسب بسازد. بیماران قبل از اینکه پزشکان سلول های بنیادی را از مغز استخوان بیمار بگیرند و از تکنیک های ویرایش ژنتیکی در آزمایشگاه برای اصلاح ژن استفاده کنند، ابتدا یک دوره شیمی درمانی را دریافت می کنند. سپس سلول ها برای درمان دائمی به بیمار تزریق می شوند. این بیماران در طول درمان حداقل دو بار، یک بار برای جمع آوری سلول های بنیادی و سپس برای دریافت سلول های تغییر یافته، در بیمارستان بستری می شوند.

لینک خبر

https://news.yahoo.com/uk-becomes-1st-country-approve-105520098.html