پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

طبق تحقیقات جدید، ژن‌درمانی برای بیماری‌هایی که نیاز به درمان با دوز بالایی دارند با یک چالش مواجه است؛ زیرا رده‌های سلولی تولید وکتور و تکنیک‌های دستکاری ژنتیکی برای تولید در مقیاس بزرگ بسیار پرهزینه هستند. مدیر عامل انستیتوی بیولوژی پرتغال (iBET) که این‌ تحقیق در آن انجام شد، می‌گوید بزرگترین چالش برای درمان‌های ژنی مبتنی بر rAAV مقیاس‌پذیری فرآیندهای زیستی و هزینه‌های تولید است.

برای آزمایش‌های بالینی فاز I و II و برای درمان‌های غیرسیستمیک، مانند درمان مورد تأیید FDA برای نابینایی مادرزادی، که در آن دوز درمانی کم است، ترانسفکشن گذرا مشکلی ایجاد نمی‌کند .

اما برای مقیاس‌های بزرگتر و تولید تجاری، ترانسفکشن گذرا کافی نیست. به عنوان مثال در  ژن درمانی دیستروفی عضلانی دوشن که دوز آن بالاتر است، اجرای پروتکل‌های ترانسفکشن در مقیاس بالا چالش‌ بزرگی است. محققان یکی از راه حل‌ها را بهبود رده‌های سلولی مورد استفاده برای تولید وکتورهای مرتبط با آدنو (rAAV) می‌دانند. این کار مقیاس‌پذیری را تسهیل و هزینه‌ها را کم می‌کند. برخی از سیستم‌های القایی به صورت تجاری موجود هستند، از جمله پلتفرم دارویی CEVEC که در آن تولید rAAV با افزودن تتراسایکلین آغاز می‌شود. مثال دیگر سیستم رده سلولی تولیدکننده مبتنی بر HelaS3 است که توسط تعدادی از شرکت‌ها استفاده می‌شود. با این حال، این سیستم‌ها هنوز نیاز به بهبود دارند. در انیستیتو iBET  پروژه‌های متعددی به‌طور ویژه بر توسعه رده‌های سلولی تمرکز دارند.

  مدیر عامل انیستیتو iBET معتقد است که برای دستیابی به rAAVهای با کیفیت به تجزیه و تحلیل نیاز است. بنابراین تیم‌هایی با دانشمندان بالادستی و  پایین‌دستی تشکیل شده است

https://www.genengnews.com/topics/bioprocessing/gene-therapy-sector-needs-better-cell-lines-for-vector-production/