پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

سرویس بهداشت ملی انگلستان (NHS) اعلام کرد که به توافقی با شرکت بایوژن برای پرداخت هزینه داروی SMA اسپینرازا رسیده است. طبق اعلام NHS این توافق، یک توافق دسترسی مدیریت شده است که براساس آن NHS در یک زمان محدود هزینه‌های اسپینرازا را پرداخت و داده‌های اثربخشی این دارو را جمع‌آوری می‌کند. جالب اینجاست که NHS قیمت اسپینرازا را طبق این توافق افشا نکرده است.

بایوژن قیمت اسپینرازا را در آمریکا برای سال اول مصرف ۷۵۰ هزار دلار و برای سال‌های بعد هر سال ۳۷۵ هزار دلار تعیین کرده است. پیشتر NICE اسپینرازا را به‌عنوان دارویی هزینه-اثربخش توصیه نکرده بود.

داروی اسپینرازا در واقع نوعی ژن درمانی است.این دارو قطعه ای از ژن است که در آزمایشگاه با روش مهندسی ژنتیک تولید شده و در داخل بدن میزان تولید ژن سالمSMN1 را از SMN2  افزایش می دهد.نتیجه اینکه پروتئین سالم برای ایجاد تعادل تنظیم زنده بودن سلولهای شاخ جلویی نخاع افزایش پیدا می کند و مرگ تنظیم شده این سلولها کاهش پیدا می کند.

Reference:https://uk.reuters.com/article/uk-biogen-england/nhs-england-biogen-reach-deal-on-pricey-drug-for-deadly-disorder-idUKKCN1SK2QH