پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

محققان در مطالعه ای جانوری نشان داده اند که استفاده از تکنیک ویرایش ژنومی CRISPR می تواند ابزاری برای تصحیح طولانی مدت موتاسیون های ژنتیکی مسئول دیستروفی عضلانی دوشن باشد. کودکان مبتلا به این بیماری دارای موتاسیون ژنی هستند که تولید پروتئینی موسوم به دیستروفین را در آن ها مختل می کند.

 بدون دیستروفین، سلول های عضلانی ضعیف تر می شوند و فرد یا جانور در نهایت می میرند. بسیاری از کودکان قابلیت حرکتی شان را از دست می دهند و عضلات مسئول تنفس یا عملکرد قلبی در نهایت کارایی خود را از دست می دهند. در این مطالعه جدید محققین از CRISPR برای تصحیح موتاسیون مربوط به دیستروفین در سلول های بنیادی عضلانی استفاده کردند. این سلول های بنیادی عضلانی توانستند سلول های عضلانی دارای دیستروفین طبیعی را تولید کنند و با حفظ رشد عضلات راه را برای درمان طولانی مدت بیماری دیستروفی عضلانی دوشن هموار سازند.

Reference: https://medicalxpress.com/news/2019-01-hurdle-crispr-gene-muscular-dystrophy.html