پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) برنامه Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) را برای شروع آزمایشی درمان ویرایش ژن مبتنی بر CRISPR، NTLA-2002 در ایالات متحده برای درمان آنژیوادم ارثی (HAE) تایید کرد.

مجوز داروی جدید تحقیقاتی (IND) این شرکت برای قرار گرفتن ایالات متحده در بخش جهانی فاز 2 از مطالعه فاز 1/2 در حال انجام خود صادر شد.

اینتلیا خاطرنشان کرد که NTLA-2002 یک درمان ویرایش ژنوم in vivo است که با هدف غیرفعال کردن ژن هدف کالیکرئین B1 (KLKB1) به منظور کاهش دائمی فعالیت پروتئین کالیکرئین پلاسما و در نتیجه جلوگیری از حملات HAE پس از درمان تک دوز انجام می شود.

HAE اختلالی است که با دوره های مکرر (حملات) تورم شدید پوست و غشاهای مخاطی مشخص می شود.

 جان لئونارد، رئیس و مدیر عامل اینتلیا، گفت: "این مطالعه در اواخر امسال انجام شد. ما از پیشرفت توسعه NTLA-2002 در ایالات متحده خوشحال هستیم و در حال کار برای ثبت نام سریع بیماران در بخش فاز 2 مطالعه هستیم. ما مشتاقانه منتظر ارائه داده های بیشتر از بخش اول در انسان و فاز 1 هستیم".

این شرکت داده های اولیه از آزمایش فاز 1/2 را در سپتامبر 2022 گزارش کرده بود.

شرکت اینتلیا همچنین اعلام کرد که بخش 2 این مطالعه اخیرا غربالگری بیماران را در خارج از ایالات متحده آغاز کرده است.

https://seekingalpha.com/news/3943184-intellia-stock-rises-on-fda-nod-to-start-trial-of-crispr-gene-editing-therapy