پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

طبق گزارشات، مطالعه فاز I/II کمپانی Novartis برای بیماری سلول داسی شکل که ژن درمانی OTQ92 را آزمایش می کند، اولین درمانی است که محدوده ژنتیکی جدیدی را هدف قرار داده و از سلول های بنیادی منجمد شده استفاده می کند.

نتایج این تحقیقات که در مجله معتبر پزشکی New England منتشر شد، نشان داده است که ژن درمانی با سلول های بنیادی می تواند یک روش درمانی موثر برای بیماری سلول داسی شکل (SCD) ارائه دهد. بر اساس داده‌های جدید حاصل از این کارآزمایی بالینی، شرکت‌کنندگان در این کارآزمایی، کاهش انسداد عروق را گزارش کردند. این دومین درمانی است که از فناوری CRISPR-Cas9 برای بیماری سلول داسی شکل استفاده می کند و در مقایسه با سایر مطالعات ژن درمانی، در این مطالعه از لنتی ویروس ها استفاده شده است.

دکتر لابل درخصوص پیشرفت ژن درمانی برای درمان بیماری سلول داسی شکل اضافه کرد که داده‌های این کارآزمایی از ارائه ژن‌درمانی‌های مشابه برای بیماری سلول داسی شکل و سایر بیماری‌های مشتق شده از مغز استخوان پشتیبانی می‌کند. در حال حاضر، دو ژن درمانی دیگر برای بیماری سلول داسی شکل در انتظار تاییدیه سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) در سال 2023 هستند.

نتایج اولیه یک ژن درمانی با کمک دیگر سلول های بنیادی با استفاده از تکنیک ویرایش ژن CRISPR در ژوئن 2023 اعلام شد. این نخستین بار بود که فناوری CRISPR توانایی تغییر یک ژن معیوب را در یک مطالعه انسانی نشان داد.

لینک خبر:

https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/186261/stem-cell-therapy-delivers-potential-for-sickle-cell-disease/