پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

 سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) به Sensorion’s OTOF-GT، یک ژن درمانی که برای درمان کم شنوایی ناشی از ژن اتوفرلین در نظر گرفته شده است، عنوان بیماری نادر کودکان را اعطا کرده است.

 برنامه توسعه ژن درمانی OTOF-GT Sensorion با هدف بازیابی شنوایی در افرادی که با کمبود اتوفرلین زندگی می کنند، یکی از رایج ترین اشکال ناشنوایی مادرزادی است.  پروتئین اتوفرلین بزرگ است و با استفاده از دو ناقل ژن درمانی استاندارد (AAV) به گوش داخلی می رسد و در جای خود قرار می گیرد.

 بیماران مبتلا به جهش OTOF از کم شنوایی غیر سندرمی پیش زبانی حسی عصبی شدید تا عمیق رنج می برند.  کمبود اتوفرلین می تواند تا 8 درصد از تمام موارد کم شنوایی مادرزادی را به همراه داشته باشد.  حدود 20000 نفر در ایالات متحده و اروپا تحت تأثیر این بیماری هستند.

 Sensorion برنامه‌های توسعه پیش بالینی و بالینی را برای OTOF-GT به پیش برده است و در مسیر ارسال یک برنامه آزمایشی بالینی (CTA) در نیمه اول سال 2023 است. در سپتامبر 2022، این شرکت نظر مثبتی در مورد درخواستی برای تعیین داروی یتیم دریافت کرد.  ODD) از آژانس دارویی اروپا (EMA).  کمیسیون اروپا این تصمیم را در 11 اکتبر 2022 صادر کرد.

" ما واقعا خوشحالیم که FDA نیازفوریبهتوسعهراهحلهاییبرایاینبیماریراتاییدکردهاست،کهدرحالحاضرهیچدرمانتاییدشده

ای برای آن وجود ندارد. این تعیین نظارتی مهم ما را در پیشبرد این درمان بالقوه تحول‌آفرین برای بیماران حمایت می‌کند."

 "این یک نقطه عطف کلیدی برای امتیاز مهم ژن درمانی ما است، که پتانسیل راه حل های دائمی را برای این شرایط ناتوان کننده ارائه می دهد و به طور فزاینده ای برای نقشه راه استراتژیک Sensorion مهم است.  این اعطا یکی دیگر از قطعات کلیدی در پازل است که به پیشبرد Sensorion به سمت توسعه بالینی در OTOF-GT در سال 2023 کمک می کند.

 FDA برای بیماری های جدی و تهدید کننده زندگی که عمدتاً کودکان 18 ساله یا کمتر و کمتر از 200000 نفر را در ایالات متحده تحت تأثیر قرار می دهند، نام بیماری های نادر کودکان را اعطا می کند.

 تحت این نامگذاری، اسپانسری که برای یک دارو یا داروی بیولوژیکی برای یک «بیماری نادر کودکان» تأییدیه دریافت می‌کند، ممکن است واجد شرایط دریافت کوپنی باشد که می‌تواند برای دریافت بررسی اولویت‌بندی درخواست بازاریابی بعدی برای یک محصول دیگر یا فروخته شدن به حامی دیگر، بازخرید شود.  این کار به منظور بررسی اولویت برنامه بازاریابی خود صورت می‌گیرد، فرصتی که بازار قوی برای آن وجود دارد.

 Sensorion یک شرکت بیوتکنولوژی در مرحله بالینی است که متخصص در توسعه درمان‌های جدید برای بازیابی، درمان و پیشگیری از اختلالات کم شنوایی است که یک نیاز پزشکی برآورده نشده جهانی است.

 Sensorion یک پلتفرم فناوری تحقیق و توسعه ایجاد کرده است تا درک خود را از پاتوفیزیولوژی و علت شناسی بیماری‌های مرتبط با گوش داخلی گسترش دهد و آن را قادر می‌سازد تا بهترین اهداف و مکانیسم‌های عمل را برای کاندیدهای دارویی انتخاب کند.  مجموعه آن هم برنامه‌های مولکولی کوچک و هم مجموعه‌ای از درمان‌های ژن درمانی گوش داخلی را با هم ترکیب می‌کند.

 نمونه کارها در مرحله بالینی آن شامل یک محصول فاز 2 است: SENS-401 (آرازاسترون) که در یک مطالعه بالینی طرح‌ریزی شده مرحله 2 اثبات مفهوم در سمیت ناشی از سیس پلاتین (CIO) و با شریک Cochlear Limited، در یک مطالعه بر روی بیماران برنامه‌ریزی شده برای کاشت حلزون پیشرفت می‌کند.  مطالعه فاز 2 SENS-401 نیز در مورد کم شنوایی حسی عصبی ناگهانی (SSNHL) در ژانویه 2022 تکمیل شد.

 Sensorion با انستیتو پاستور در زمینه ژنتیک شنوایی همکاری می کند.  این دو برنامه ژن درمانی با هدف تصحیح اشکال تک ژنی ارثی ناشنوایی از جمله OTOF-GT، هدف قرار دادن ناشنوایی ناشی از جهش ژن رمزکننده اتوفرلین، و کاهش شنوایی مربوط به جهش در ژن GJB2 دارد تا به طور بالقوه به بخش های مهم کم شنوایی در بزرگسالان و کودکان رسیدگی کند. (GJB2-GT).

 این شرکت همچنین در حال کار بر روی شناسایی نشانگرهای زیستی برای بهبود تشخیص این بیماری‌های ناشناخته است.

https://www.labiotech.eu/trends-news/hearing-loss-gene-therapy-treatment/