پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

 فایزر گفت: نخستین سایت های خود را در ایالات متحده برای انجام کارآزمایی بالینی جهانی فاز III باز میکند که فوردادیستروژن movaparvovec (PF-06939926) خود را در درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) ارزیابی میکند، پس از اینکه FDA محدودیت های بالینی را برای برنامه تحقیقاتی داروی جدید این شرکت (IND) لغو کرد.  این محدودیت ها در دسامبر 2021 پس از مرگ یک بیمار در مطالعه فاز Ib بر روی داوطلبین ژن درمانی مینی دیستروفین، اعمال شد.

 کارآزمایی جهانی فاز III CIFFREO (NCT04281485)، طراحی شده برای ارزیابی ایمنی و اثربخشی fordadistrogene movaparvovec در پسران مبتلا به DMD، در 11 کشور در حال انجام است. این مطالعه در آگوست 2021 پس از سه عوارض جانبی شدید ضعف عضلانی، که دو مورد از آنها شامل میوکاردیت (التهاب بافت قلب) بود، متوقف گردید.  کارآزمایی در نوامبر پس از اصلاح پروتکل از سر گرفته شد.

 تا به امروز، سازمان های نظارتی بلژیک، کانادا، اسپانیا، تایوان و بریتانیا شروع مجدد فاز سوم آزمایشی را تایید کرده اند و بررسی های جهانی همچنان ادامه دارد.  Pfizer پیش بینی می کند که تقریباً تمام سایت های CIFFREO تا پایان ژوئن باز خواهند شد.

 برندا کوپرستون، مدیر ارشد توسعه بیماری های نادر، توسعه محصول جهانی فایزر، در بیانیه ای گفت: «Pfizer از پیشرفت CIFFREO خرسند است و در سریعترین زمان ممکن برای فعال کردن سایت های آزمایشی با تأیید قوانین محلی و اخلاقی کار می کند.»

 سهام فایزر در معاملات امروز نزدیک به 2 درصد افزایش یافت و به 50.55 دلار از قیمت بسته دیروز 49.74 دلار رسید.



https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/gene-therapy/fda-lifts-clinical-hold-on-pfizer-dmd-gene-therapy-linked-to-patient-death/