پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

 دهه‌ها تحقیق mRNA در واکسن‌هایی که کووید-19 را مهار می‌کنند به اوج خود رسید. اکنون دانشمندان و پزشکان در حال بررسی فرصت هایی هستند که mRNA در درمان ارائه می کند.

درمان "C" بزرگ

جام مقدس در مراقبت های بهداشتی، درمان سرطان است. محققان پیشرفت‌های چشمگیری داشته‌اند. میزان بقای افراد دارای سرطان بیضه از 69 درصد به 98 درصد افزایش یافته است و مبتلایان به سرطان روده اکنون می‌توانند 10 سال زنده بمانند

 مراقبت های بهداشتی، درمان کامل سرطان است.  محققان در این زمینه پیشرفت های چشمگیری داشته اند.  میزان بقای سرطان بیضه از 69 درصد به 98 درصد افزایش یافته است و بیماران سرطان روده اکنون می توانند 10 سال بقا داشته باشند.

 اما هنوز کارهای بسیاری برای انجام دادن وجود دارد، دانشمندان فکر می‌کنند که mRNA ممکن است یک پاسخ مناسب باشد.  به داده‌های اخیر از یک کارآزمایی برای درمان سرطان خطرناک پانکراس نگاه کنید: نیمی از شرکت‌کنندگان 18 ماه پس از درمان را عاری از سرطان گذراندند.

 لیندا ماتیاسون توضیح می‌دهد: «این مثال پتانسیل درمان بیماری‌هایی را نشان می‌دهد که قبلاً نتوانسته‌ایم آن‌ها را درمان کنیم، که می‌تواند نه تنها سرطان، بلکه بیماری‌های خودایمنی، عصبی، و نادر را نیز شامل شود».  "اکنون زمان هیجان انگیزی برای حضور در میدان است، اما ما چیزهای زیادی برای یادگیری و غلبه بر آن داریم تا به آنجا برسیم."

انتقال پیام

 دانشمندان باید اطمینان حاصل کنند که فناوری mRNA به مکان مناسبی در بدن می رسد.  درمان mRNA به مهندسی بیولوژیکی نیاز دارد - برای ایجاد یک مولکول mRNA موثر و اطمینان از اینکه هدف گیری و انتقال به درستی صورت میگیرد.

تولید در مقیاس کوچکتر و کوچکتر

 بیوفارما از تولید بچ های عظیم به سمت تولیدات کوچکتر حرکت کرده است.  روند کار تولید از تولید 2000+ لیتر برای آنتی بادی های مونوکلونال به 25-50 لیتر در تولید واکسن mRNA برای پاسخ به بیماری همه گیر اخیر رسیده است.  زمانی که در حال تولید درمان‌هایی با اثربخشی بالاتر و/یا برای جمعیت‌های بیماران کوچک‌تر، یا برای داروهای شخصی‌شده، هستیم، به سمت مقیاس ۱ یا ۲ لیتر یا کمتر خواهیم رفت.  به تولید در مقیاس کوچک در خطوط تولید بیشتر فکر کنید.

 حرکت به سمت تولید بدون سلول

 در حالی که سلول ها استانداردهای فعلی خطوط تولید هستند، همه نگاه ها به آینده ای بدون سلول و مصنوعی است.

 ماتیاسون توضیح می‌دهد: «ایجاد الگوی DNA - اولین مرحله در فرآیند تولید mRNA - امروزه بیشتر در فرآیند تخمیر باکتریایی انجام می‌شود، که به امکانات و تجهیزات تولیدکنندگان بیوفارما برای رشد سلول‌ها نیاز دارد.  ما شاهد حرکت شرکت‌ها به سمت DNA آنزیمی یا مصنوعی هستیم که فرایند سریع‌تری دارد و از مشکلاتی مانند اندوتوکسین‌ها جلوگیری می‌کند.  اما این امر همچنین مستلزم تغییر در جریان کار فعلی تولید است."


تولید بدون سلول مزایای زیادی دارد: کنترل بیشتر، آلاینده های کمتر و فرآیند سریعتر.  و وقتی ابتکارات صنعتی مانند CEPI's 100 Days Mission را برای ساخت واکسن‌های ایمن و مؤثر در عرض 100 روز در نظر می‌گیرید، فرآیندهای تولید mRNA بدون سلول می‌تواند یک تغییر دهنده بازی باشد.


نگاه فراتر در RNA


 mRNA سنتی امیدهای بسیاری ایجاد کرده و در ساخت واکسن به کار برده شده اند، اما سایر انواع RNA پتانسیل زیادی برای درمان دارند - RNA های حلقوی (که پایدارتر هستند و اثرات بالقوه طولانی تری دارند) و RNA های خودتکثیر شونده (که بزرگتر هستند اما می توانند در یک دوز کمتر توزیع شوند).  هر دو می توانند درهای پیشرفت های آینده را بگشایند.

https://www.statnews.com/sponsor/2022/08/12/mrna-has-huge-potential-beyond-vaccines-could-it-help-us-cure-deadly-cancers/