پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

محققان دانشگاه UCLA کالیفرنیا ، ایالات متحده آمریکا و بیمارستان بزرگ اورموند لندن به منظور استفاده از روشی جدید مبتنی بر  ژن درمانی برای درمان نقص ایمنی شدید ترکیبی (حاصل از کمبود آدنوزین دآمیناز ) همکاری کرده اند

این مطالعه که در مجله پزشکی نیوانگلند منتشر شده است ، نتایج 50 کودک 2 تا 3 ساله را که تحت آزمایش های بالینی بین سال های 2012 و 2017 قرار داشتند را گزارش می کند.

رویکرد ژن درمانی مورد استفاده در این مطالعه شامل حذف سلولهای بنیادی خون ساز از بیماران و استفاده از وکتور مبتنی بر لنتی ویروس ها برای ارائه یک نسخه کاربردی از ژن ADA بوده است که به دنبال آن سلولهای بنیادی به بیماران مجددا پیوند شده توانایی ایجاد سلولهای ایمنی سالم را دارند. برخی از کودکان سلولهای منجمد شده و برخی دیگر سلولهای غیر منجمد دریافت کردند.

از 50 کودک درگیر در این آزمایشات، بعد از دنبال کردن آن ها به مدت 2-3 سال بعد ، 48 مورد هیچ علامتی از اختلال نقص ایمنی را نشان ندادند که این امر به نظر نمی رسد انجماد سلول های بنیادی بر نتایج تأثیر بگذارد.

نویسنده تحقیق ، آدریان تراشر توضیح داد  که:"ما حدود 20 سال پیش ژن درمانی را در بیمارستان بزرگ اورموند آغاز کردیم و اکنون فرآیند را برای ارائه یک درمان بالقوه برای کودکان متولد شده با این بیماری ناتوان کننده اصلاح کرده ایم. بیش از 200 بیمار با شرایط مختلف ژنتیکی در سراسر جهان اکنون با این نوع ژن درمانی تحت درمان قرار گرفته اند - این یک موفقیت بسیار مهم دیگر است. "،

در دو مورد دیگر ، کودکان به درمان های استاندارد فعلی ادامه می دهند که معمولاً تزریق منظم آنزیم های ADA است. در یک مورد ، کودک پیوند مغز استخوان را انجام داد.

"اگر در آینده مورد قبول واقع شود، این روش درمانی می تواند برای ADA-SCID و به طور بالقوه بسیاری دیگر از شرایط ژنتیکی استاندارد باشد، دغدغه به یافتن اهدا کننده همسان برای پیوند مغز استخوان و عوارض جانبی آن که  اغلب با آن درمان همراه است را برطرف می کند." کلر بوث، نویسنده اصلی این مطالعه اذعان داشت: "ما نیاز داریم و می خواهیم دستورالعمل هایی تغییر کند تا بتوانیم این درمان بالقوه را به کودکان ارائه دهیم و آن را به عنوان یک درمان انتخاب اول ارائه دهیم. این تحقیق شاید بتواند چرخ را به حرکت درآورد."

Link: https://www.regmednet.com/gene-therapy-approach-restores-immune-function-to-children-with-rare-immunodeficiency-disorder/