پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

شرکت Orchard Therapeutics اخیرا اعلام کرد که ژن درمانی این شرکت با استفاده از سلول های بنیادی خونساز برای درمان بیماری موکوپلی ساکاریدوز نوع 1 (MPS-1) مجوز استفاده بصورت درمانی orphan  را از FDA دریافت نموده است.

موکوپلی‌ساکاریدوز یک گروه از بیماری‌های متابولیک هستند که اشکالات متابولیکی در عملکرد آنزیم‌های لیزوزوم‌ها (یک اندامک داخل سلولی) وجود دارد که موجب تجمع گلیکوزآمینوگلیکان (موکوپلی‌ساکارید‌ها) می‌شود.

Bobby Gaspar مدیر اجرائی شرکت Orchard Therapeutics می گوید: ما از اینکه FDA به استفاده از این نوع درمان برای بیماران MPS-1 با مشکلات و ناراحتی های فراوان چراغ سبز نشان داده است خرسند هستیم.

Orchard Therapeutics اخیرا داده های مربوط به کارآزمایی بالینی درمان خود را منتشر کرده است که در آن 8 پیوند موفق سلول های بنیادی خونساز صورت گرفته بود که در این بین تا به کنون دو بیماری که در ابتدا مورد پیوند قرار گرفته بودند بعد از پیگیری یک ساله از بهبود علائم بالینی خبر می داد.

Reference:https://ir.orchard-tx.com/news-releases/news-release-details/orchard-therapeutics-announces-orphan-drug-and-rare-pediatric