نوارتیس نتایج سالها مطالعه برای ژن درمانی آتروفی عضلانی نخاعی(SMA) را منتشر کرد
داده های حاصل از مطالعات طولانی مدت برای Zolgensma، داروی ژن درمانی شرکت Novartis برای آتروفی عضلانی نخاعی (SMA)، دستاوردهای کلی امیدوارکننده ای را نشان داده است.
داده های حاصل از مطالعات طولانی مدت برای Zolgensma، داروی ژن درمانی شرکت Novartis برای آتروفی عضلانی نخاعی (SMA)، دستاوردهای کلی امیدوارکننده ای را نشان داده است.
آخرین داده ها از دو مطالعه LTFU شامل LT-001 و LT-002 در کنفرانس علمی و بالینی MDA در سال 2023 ارائه شد.
نتایج حاصل از گروه IV، که شامل 63 بیمار بوده است، نشان داد که یک تجویز تک دوز از Zolgensma اثربخشی قابل توجه و پایداری را در طول زمان ارائه می دهد.
شایع ترین عوارض گزارش شده نارسایی حاد تنفسی، کم آبی بدن، و ذات الریه (هر یک از پنج بیمار، 38.5 درصد) بوده است و هیچ عارضه ایمنی جدیدی شناسایی نشده است.
در 16 مارس 2023، مؤسسه ملی سلامت و تعالی مراقبت (NICE) داروی Zolgensma را به عنوان یک گزینه درمانی در نوزادان مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی 5q با جهش دو آللی در ژن SMN1 و حداکثر سه نسخه از ژن SMN2 توصیه کرد.
Imran Kausar، مدیر کل Novartis Gene Therapies در انگلیس در مورد تصمیم NICE اظهار داشت: Zolgensma اولین درمانی خواهد بود که به طور معمول برای نوزادان بدون علامت در انگلستان توصیه می شود، و از آنجایی که تشخیص SMA و شروع درمان در اسرع وقت ضروری است، ما از تصمیم NICE برای این توصیه استقبال می کنیم.
هیچ برنامه ملی غربالگری نوزادان برای SMA در بریتانیا وجود ندارد. نوزادان بدون سابقه خانوادگی، تنها در صورت شناسایی علائم تشخیص داده می شوند. از آنجایی که تشخیص ممکن است تا شش ماه طول بکشد، وجود برنامه ای اصولی از اهمیت بسیاری برخوردار است و انتظار می رود دستورالعمل نهایی در 19 آوریل 2023 منتشر شود.
ارسال به دوستان