پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

سازمان غذا و داروی آمریکا دو پیش نویس فایل راهنما، یکی در مورد محصولات ژن درمانی و دیگری درمان های CAR-T cell  را برای توسعه دهندگان و سازندگان منتشر کرده است.

سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) دو پیش نویس فایل راهنمای صنعت سلول و ژن درمانی را در دسترس قرار داده است.

اولین فایل راهنما، محصولات ژن درمانی انسانی با ویرایش ژنوم انسانی، برای حامیانی است که محصولات ژن درمانی انسانی را با ویرایش ژنوم (GE) سلول های بدنی انسانی توسعه می دهند. این فایل توصیه‌هایی در مورد اطلاعاتی ارائه می‌کند که باید در برنامه‌های تحقیقاتی داروی جدید (IND) برای محصولات ویرایش ژنوم ارائه شود، از جمله اطلاعات در مورد طراحی محصول، ساخت محصول، آزمایش محصول، ارزیابی ایمنی پیش بالینی و طراحی کارآزمایی بالینی.

این راهنما شامل استفاده درمانی از تکنیک های ویرایش ژن مانند ZFN و CRISPR و همچنین محصولات ژن درمانی ساخته شده با استفاده از این تکنیک ها می شود. به گفته FDA، هدف کلی این راهنما کمک به ترجمان محصولات ویرایش ژنوم از علوم پایه به آزمایشات بالینی است.

در دستورالعمل، FDA توصیه می کند که:

1. توسعه دهندگان از طراحی پلتفرمی استفاده کنند که بیشترین کاربرد را برای هدف ژنومی آنها و نوع اصلاح مورد نظر دارند
2. طراحی، فرآیندهای غربالگری و منطق استفاده از رویکرد و توالی ژنتیکی اجزای سیستم ویرایش ژنوم باید در IND گنجانده شود.
3. اسپانسرها اجزای سیستم ویرایش ژنوم را بهینه کنند تا پتانسیل تغییرات خارج از هدف را تا حد امکان کاهش دهند
4. بیمارانی که تحت درمان با سیستم ویرایش ژن قرار می گیرند، علاوه بر موارد دیگر، باید حداقل به مدت 15 سال تحت نظر باشند.

هدف فایل دوم، ملاحظاتی برای توسعه محصولات سلول T مهندسی شده با گیرنده آنتی ژن کایمریک (CAR)و کمک به حامیان در توسعه محصولات ژن درمانی انسانی است که در آن لنفوسیت T از نظر ژنتیکی اصلاح شده است تا بتواند یک آنتی ژن هدف مورد نظر را برای کاربردهای درمانی شناسایی کند.

این فایل توصیه های خاص سلول های CAR T را در مورد شیمی، ساخت و کنترل (CMC) فارماکولوژی و سم شناسی؛ و طراحی مطالعه بالینی ارائه می دهد.

در حالی که این راهنما به طور خاص بر روی محصولات CAR T-cell تمرکز دارد، FDA اعلام کرد که بسیاری از اطلاعات و توصیه‌های ارائه شده در آن برای سایر محصولات لنفوسیتی اصلاح‌شده ژنتیکی، مانند سلول‌های CAR Natural Killer (NK) یا گیرنده اصلاح شده سلول T (TCR) نیز قابل اجرا خواهند بود. با این حال، تنظیم کننده اذعان کرده است که به دلیل ماهیت تخصصی، این محصولات مرتبط ممکن است نیاز به ملاحظات بیشتری داشته باشند و به حامیان پیشنهاد کرده است که قبل از ثبت یک تحقیق داروی جدید  (IND) با مرکز درمان های پیشرفته و بافتی (OTAT) در مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک (CBER) برای راهنمایی بیشتر ارتباط برقرار کنند.

برای کسب اطلاعات بیشتر و دریافت فایل لینک زیر را ملاحظه کنید.

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/human-gene-therapy-products-incorporating-human-genome-editing