سازمان غذا و دارو(FDA) درخواست مجوز بیولوژیک برای exagamglogene autotemcel (exa-cel) را برای بیماری سلول داسی شکل شدید(SCD) و بتا تالاسمی وابسته به انتقال خون(TDT) می پذیرد
شرکت Vertex و CRISPR Therapeutics اعلام کردند که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) برنامه های مجوز بیولوژیک (BLAs) را برای درمان آزمایشی exagamglogene autotemcel (exa-cel) پذیرفته است.
سازمان غذا و دارو برای بیماری سلول داسی شکل شدید (SCD) مجوز بررسی اولویتی و برای بتا تالاسمی وابسته به انتقال خون (TDT)مجوز بررسی استاندارد را اعطا کرده است. تاریخ‌های اقدام هدفمند برای قانون هزینه مصرف داروی تجویزی (PDUFA) به ترتیب در 8 دسامبر 2023 و 30 مارس 2024 اعلام شده است.
داده‌های به‌روزرسانی شده از این کارآزمایی در کنگره سالانه انجمن هماتولوژی اروپا در 11 ژوئن 2023 ارائه خواهد شد.
در ایالات متحده، Exa-cel از FDA برای TDT و SCD عناوین درمان پیشرفته پزشکی احیاکننده (RMAT)، Fast Track، Orphan Drug را دریافت کرده است.
در اروپا، درخواست‌های مجوز بازاریابی (MAAs) برای exa-cel در دسامبر 2022 ارسال شد و توسط آژانس دارویی اروپا (EMA) و آژانس نظارتی داروها و محصولات بهداشتی (MHRA) در ژانویه 2023 تأیید شد.
لینک خبر:
ارسال به دوستان