پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

سازمان غذا و داروی ایالات متحده، داروی  Roctavian را به عنوان اولین ژن درمانی مبتنی بر ناقل ویروسی برای درمان بزرگسالان مبتلا به هموفیلی A نوع شدید تایید کرد.

 هموفیلی نوع A یک اختلال خونریزی ژنتیکی نادر است که به دلیل جهش در ژن تولید کننده فاکتور VIII رخ می دهد. این فاکتور پروتئینی است که به لخته شدن خون کمک می کند.

 Roctavian یک داروی ژن درمانی تک دوز است که به صورت انفوزیون داخل وریدی تجویز می شود. این دارو شامل یک ناقل ویروسی است که حامل ژن انعقادی فاکتور 8 می باشد. این ژن در کبد برای افزایش سطح FVIII خون و کاهش خطر خونریزی کنترل نشده بیان می شود.

 ایمنی و اثربخشی Roctavian در یک مطالعه چند ملیتی در مردان بالغ 18 تا 70 ساله مبتلا به هموفیلی نوع A شدید که قبلاً با درمان جایگزین فاکتور VIII تحت درمان قرار گرفته بودند، مورد ارزیابی قرار گرفت.

 اثربخشی این دارو بر اساس نتایج حاصل از 112 بیمار به مدت حداقل 3 سال پس از درمان با Roctavian بررسی شد. پس از تزریق، میانگین میزان خونریزی سالانه از 5.4 خونریزی در سال به 2.6 خونریزی کاهش یافت.

شایع ترین عوارض جانبی مرتبط با Roctavian شامل تغییرات خفیف در عملکرد کبد، سردرد، تهوع، استفراغ، خستگی، درد شکمی و واکنش های مربوط به انفوزیون می باشد.

لینک خبر:

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-adults-severe-hemophilia