پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

محققان خانواده‌ای از ناقل‌های ویروسی مرتبط با آدنو (AAVs) را ایجاد کرده‌اند که قادرند از سد خونی مغزی عبور کرده و ژن‌درمانی‌ها را مستقیماً به مغز تحویل دهند.

ژن درمانی می‌تواند برخی از بیماری‌های ژنتیکی را درمان کند، اما انتقال ژن به قسمت‌هایی از بدن و درمان آن‌ها چالش برانگیز است.

محققان ویروس‌هایی به نام ویروس‌های مرتبط با آدنو (AAVs) را برای رساندن محموله‌ها - مانند یک کپی از یک ژن - به سلول‌ها و اندام‌های خاص مهندسی کرده‌اند، اما همیشه در رسیدن به مقصد مورد نظر خود موفق نیستند. از همین رو محققان در موسسه Broad MIT  و هاروارد اکنون خانواده‌ای از AAVها را توسعه داده‌اند که می‌توانند به بافت‌های چالش‌برانگیزی مثل مغز دسترسی پیدا کنند. این تیم در مطالعه‌ای که در Med منتشر شده است نشان دادند که AAVهای  آن‌ها در انتقال محموله‌های خود به مغز نخستی‌ها بیش از سه برابر بهتر از AAVهای فعلی (AAV9) هستند.

AAVهای جدید می‌توانند از سد خونی مغزی که مانع از ورود بسیاری از داروها به مغز می‌شود عبور کنند. آنها همچنین بسیار کمتر از AAV9 در کبد تجمع می‌یابند و به طور بالقوه خطر عوارض جانبی کبدی را که در سایر درمان‌های ژنی مبتنی بر AAV9 دیده شده است، کاهش می‌دهند. این خانواده از AAVها که خانواده PAL نامیده می‌شود، می‌توانند روشی مطمئن‌تر و کارآمدتر برای انتقال ژن‌درمانی به مغز باشد.

AAV ها در آزمایشگاه پردیس ثابتی که یکی از اعضای موسسه در Broad، استاد دانشگاه هاروارد و دانشگاه هاروارد T.H دانشکده بهداشت عمومی چان، توسط محقق موسسه پزشکی هاوارد هیوز، طراحی شده‌اند.

https://neurosciencenews.com/avvs-bbb-21921/#:~:text=for%20Neurological%20Diseases-,Gene%2DDelivering%20Viruses%20Reach%20the%20Brain%20in%20Step,Gene%20