پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

هر سلول بدن شما حاوی صدها تا هزاران ساختار کوچک به نام میتوکندری است. میتوکندری ها بیشتر انرژی مورد نیاز سلول های ما را برای عملکرد بهتر بدن تولید می کنند و این انرژی در مولکولهایی به نام آدنوزین تری فسفات(ATP) ذخیره می شود.

بیشتر DNA بدن شما در هسته سلولها قرار دارد، با این حال بخشی از DNA در میتوکندری وجود دارد و بر خلاف DNA هسته که از هر دو والد به ارث می رسد، این DNA میتوکندریایی(mtDNA) را فقط از مادر خود به ارث می بریم.

با وجود این که mtDNA حاوی 37 ژن است در مقایسه با 20000 ژن DNA هسته، جهش در mtDNA می تواند موجب مشکلات جدی در سلامت بدن شود.

شرکت بیوتکنولوژی اسرائیلی، Minovia Therapeutics، در حال توسعه یک درمان جدید و امید بخش برای نقص های mtDNA به نام « درمان تقویت میتوکندری» به اختصار MAT می باشد.

دانشمندان Minovia  در این روش درمانی میتوکندری های سالم استخراج شده از یک اهداکننده را به سلول های بنیادی مغز استخوان فرد بیمار وارد می کنند.

برای بیماران مبتلا به اختلالات غیرارثی mtDNA، میتوکندری سالم را می توان از مادر خود بیمار تامین کرد. اگر مادری قادر به اهدا نبود یا اگر بیمار نقص ژنتیکی خود را از مادر خود به ارث برده باشد، میتوکندری می تواند از بافت جفت اهدا شده برداشته شود.

در هر صورت، میتوکندری سالم به درون سلول های بنیادی منتقل شده و سپس به جریان خون بیمار بازگردانده می شود. با این کار تعداد میتوکندری های سالم را در بیمار افزایش می دهیم و اختلال آنها را بهبود می بخشیم.

در دسامبر 2022، Minovia اعلام کرد که از MAT برای درمان شش بیمار مبتلا به نقص های میتوکندریایی غیر ارثی استفاده کرده است. این درمان هنوز تاییدیه FDA را ندارد.

چهار نفر از کودکان مبتلا به سندرم پیرسون بودند که این سندرم اغلب در دوران نوزادی کشنده است و می تواند باعث ضعف، خستگی، دیابت و اختلال در رشد نوزاد شود. دو نفر دیگر مبتلا سندرم Kearns-Sayre بودند که با ضعف بدنی، مشکلات قلبی و مشکلات عضلانی همراه است.

هیچ یک از کودکانی که در این مطالعه شرکت داشتند، عوارض جانبی جدی نشان ندادند و این مسئله نشان می دهد در حال حاضر MAT بی خطر است اما هنوز برای اعلام نتیجه نهایی زود است و کارآزمایی های بالینی بیشتری انجام خواهد شد.