پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

 AstraZeneca برای تقویت موتور سلول درمانی خود به دنبال Revvity است و قراردادی با Revvity - نام جدید بخش علوم زیستی و تشخیصی PerkinElmer - برای استفاده از پلتفرم ویرایش ژن آن در توسعه درمان های مبتنی بر سلول درمانی جدید برای سرطان و سایر بیماری های ناشی از سیستم ایمنی امضا کرده است.

 شرکت‌ها جزئیات مالی این قرارداد را فاش نکردند، اما در بیانیه‌ای که برایان کیپ، رئیس استراتژی علوم زیستی و یکپارچه‌سازی در Revvity، گفت: «وقتی نوبت به ساختار یک توافق می‌شود، هدف ما این است که  ارزش کلی توافق را برای همه ذینفعان Revvity از طریق ساختار مجوزی که شامل پرداخت های اولیه، نقطه عطف و حق امتیاز است، به حداکثر برسانیم."

 این قرارداد به AstraZeneca دسترسی به فناوری سیستم ویرایش ژن Pin-point Revvity را می دهد.

 این پلتفرم یک رویکرد ویرایش باز (base) را اتخاذ می‌کند که بر اساس تکنیک‌های CRISPR-Cas9 است اما امکان دقت بیشتر در فرآیند ویرایش ژن را فراهم می‌کند.  از آنجایی که ویرایشگرهای باز (base) می توانند یک رشته DNA را در یک زمان تغییر دهند، از شکستگی های دو رشته ای رایج در CRISPR که می تواند منجر به درج، حذف یا بازآرایی ناخواسته نوکلئوتیدها در ژنوم شود، اجتناب می کنند.

 پلتفرم Pin-point - که Revvity به طور انحصاری از سازندگانش در دانشگاه راتگرز مجوز گرفته است - شامل یک سیستم مدولار سه قسمتی است که Revvity می گوید به آن اجازه می دهد تا برای نیازهای دقیق ویرایش یک ژن هدف، سفارشی شود.

 اجزاء آن شامل یک آپتامر RNA، یک آنزیم Cas9 اصلاح شده و یک آنزیم دآمیناز است.  RNA راهنما Cas9 اصلاح شده را به محل دقیق یک هدف DNA هدایت می کند، جایی که Cas9 یک رشته از DNA را جدا می کند.  در همین حال، دآمیناز ویرایش باز مورد نظر را بر روی رشته مقابل انجام می دهد، که سپس به عنوان یک الگوی تعمیر برای رشته شکافدار استفاده می شود، بنابراین تبدیل جفت بازی را تکمیل می کند.

 به گفته Revvity، فناوری Pin-point با موفقیت برای ویرایش انواع مختلف ژن، از جمله سلول‌های T و سلول‌های بنیادی پرتوان القایی استفاده شده است، که نشان می‌دهد این سیستم می‌تواند به ایجاد درمان‌های جدید برای طیف وسیعی از بیماری‌ها کمک کند.

 قرارداد صدور مجوز با AstraZeneca غیر انحصاری است.  همانطور که کیپ توضیح داد، «AstraZeneca در حال برنامه‌ریزی برای استفاده از سیستم ویرایش بازی Pin-point برای ایجاد سلول‌های اهداکننده جهانی است که به عنوان پایه و اساس تعدادی از درمان‌های هدفمند استفاده می‌شود.  ... مفهوم ایجاد یک سلول اهداکننده جهانی می تواند برای طیف گسترده ای از درمان ها توسط بسیاری از توسعه دهندگان درمانی مختلف اعمال شود، بنابراین یک مجوز غیر انحصاری این فرصت را برای Revity فراهم می کند تا پلتفرم Pin-point را بدون محدودیت توسط AstraZeneca به دیگران مجوز دهد."

 افزودن قابلیت‌های ویرایش بازی Pin-point به این ترکیب، کار ویرایش ژن AstraZeneca را افزایش می‌دهد، که قبلاً در چند سال گذشته جهش رشدی داشته است.  در اواخر سال 2021 - چندین سال دیرتر از برنامه‌ریزی‌شده و بسیار بیشتر از بودجه تعیین‌شده اولیه – این شرکت داروسازی مرکز تحقیق و توسعه Discovery Center خود را در کمبریج، بریتانیا با هدف ایجاد روش‌های ویرایش ژنی، مبتنی بر نوکلئوتید و درمان‌های سلولی خود افتتاح کرد.

 کمتر از یک سال بعد، اکتبر گذشته، واحد بیماری نادر Alexion AstraZeneca، LogicBio Therapeutics، سازنده پلتفرم‌های فناوری برای تحویل و درج ژن‌ها را برای تسریع تمرکز خود بر روی داروهای ژنومی شناسایی کرد.

https://www.fiercebiotech.com/medtech/astrazeneca-looks-revvitys-gene-editing-tech-bolster-cell-therapy-work