پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

فیبروز کیستیک یک بیماری ژنتیکی است که ناشی از جهش در ژنی موسوم به CFTR است. جهش در این ژن منجر به اختلال در عملکرد پروتئینی می شود که با آسیب ریوی، گوارشی و ... همراه است. مشکل اصلی در درمان فیبروز کیسیتک تنوع نقص ژنتیکی است به نحوی که بیش از 2000 جهش مختلف در بیماران مبتلا به فیبروز کیستیک شناسایی شده اند.

 برای بیمارانی که به اشکال شایع این بیماری مبتلا هستند، درمان های موثری موجود است اما در مورد گروهی با موتاسیون های نادر، درمان موثری در دسترس نیست که همین موکد اهمیت و ارزش ارگانوئیدهای مشتق از بیماران در تکوین و تشخیص داروها است. انستیتو فناوری ارگانوئید هوبرخت، یک بانک زیستی از ارگانوئیدهای مشتق از 664 بیمار مبتلا به فیبروز کیستیک را تولید کرده اند که به عقیده آن ها می توان از آن ها برای بدست آوردن اطلاعات ارزشمند در مورد ماهیت این بیماری، مکانیسم های بروز این بیماری، غربالگری های دارویی و ... برای این بیماری استفاده کرد.

Reference:https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S1934590920300199?via%3Dihub