پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

 سازمان غذا و داروی ایالات متحده اولین ژن درمانی را برای درمان یک بیماری نادر و کشنده عضلانی تایید کرده است، اما بر اساس شواهد موجود، تاییدیه آن را به کودکان 4 و 5 ساله محدود کرده است.

 سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) گفت که این دارو که از شرکت بیوتکنولوژی Sarepta Therapeutics است، باید در یک آزمایش بالینی در حال انجام ثابت کند که عملکرد فیزیکی و تحرک بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن را بهبود می بخشد تا در بازار باقی بماند.  این درمان تحت مسیر تأیید تسریع‌شده مجوز گرفت، که براساس داده‌هایی که نشان می‌دهد احتمالاً فواید بالینی دارند، داروها را برای بیماری‌هایی که نیاز فوری دارند، آشکار می‌کند.

 این اولین باری بود که درمانی با این ماهیت - درمانی تک دوز که یک نسخه فعال از یک ژن را برای جبران ژنی که منجر به بیماری می‌شود ارائه می‌کند - تحت چارچوب تایید تسریع‌شده معرفی شد و این حرکت پس از شهادت‌های خانواده ها در جلسه کمیته مشورتی FDA در ماه گذشته انجام شد.

 دیستروفی عضلانی دوشن باعث ضعف پیشرونده عضلانی می شود که می تواند توانایی راه رفتن بچه ها را در دوران نوجوانی از بین ببرد و بسیاری از آنها تا 30 سالگی به خوبی زندگی نمی کنند.  تخمین زده می شود که از هر 3300 پسر یک نفر را مبتلا می کند.

شرکت سازنده گفت که این درمان که Elevidys نام دارد برای هر بیمار 3.2 میلیون دلار هزینه دارد.  این دارو طراحی شده ، قرار است فقط یک بار تزریق شود.

 به گفته برایان آبراهامز، تحلیلگر شرکت وال استریت RBC Capital Markets، گروهی که این دارو برای آنها تایید شده است، کودکان 4 و 5 ساله، حدود 6 درصد از جمعیت افراد مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن را تشکیل می دهند.  او تخمین زده بود که Sarepta قیمت دارو را به ازای هر بیمار 2.8 میلیون دلار خواهد داشت که می تواند 2.1 میلیارد دلار از گروه اولیه واجد شرایط برای دارو درآمد داشته باشد. اگرچه هزینه چشمگیر است، اما چنین قیمتی با دیگر ژن درمانی های تک دوز که در سال های اخیر بیش از 3 میلیون دلار برای هر بیمار بوده اند، دور از ذهن نیست.  اما Elvidys پس از درمان 3.5 میلیون دلاری هموفیلی Hemgenix به دومین داروی گران قیمت جهان تبدیل خواهد شد.

 دکتر پیتر مارکس، مدیر ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک سازمان غذا و دارو گفت، "تصویب امروز نیاز فوری برآورده نشده را مورد توجه قرار می دهد و یک پیشرفت مهم در درمان دیستروفی عضلانی دوشن است، یک بیماری کشنده با گزینه های درمانی محدود، که منجر به وخامت تدریجی سلامت فرد در طول زمان می شود."  FDA همچنان متعهد به تسهیل توسعه درمان‌های نوآورانه جدید برای کاهش تأثیر بیماری‌های ناتوان‌کننده و بهبود نتایج و کیفیت زندگی افراد آسیب‌دیده است.»

 Sarepta در انتشار خبری خود گفت که انتظار می رود اولین نتایج از آزمایش تاییدی این دارو در اواخر سال جاری منتشر شود.

https://www.cnn.com/2023/06/22/health/fda-sarepta-muscular-dystrophy/index.html