پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

در نشست اخیر انجمن هماتولوژی آمریکا، محققان آخرین نتایج چند تا از اولین بیماران تحت درمان با روش CRISPR را در یک مطالعه تحقیقاتی گزارش دادند، از جمله دو بیمار سلول داسی شکل و هفت بیمار مبتلا به اختلال خونی بتا تالاسمی. بیماران اکنون بین سه تا 18 ماه تحت پیگیری قرار گرفته اند.

به نظر می رسد همه بیماران پاسخ خوبی داده اند. تنها عوارض جانبی ناشی از شیمی درمانی شدیدی است که مجبور شده اند قبل از تزریق میلیاردها سلول ویرایش شده به بدن آنها انجام شود.

مجله پزشکی نیوانگلند در این ماه اولین مقاله تحقیقاتی را که توسط همتایان بررسی شده است ، با موضوع گری و اولین بیمار بتا تالاسمی که تحت درمان قرار گرفت ، منتشر کرد.

جنیفر دودنا از دانشگاه کالیفرنیا ، برکلی ، که امسال جایزه نوبل را برای نقش خود در توسعه CRISPR دریافت کرد، می گوید: "من از دیدن این نتایج بسیار هیجان زده ام." "به نظر می رسد بیماران به سادگی درمان شده اند که قابل توجه است."

تعداد نه بیمار دیگر نیز با روش CRISPR در کمبریج ، ماساچوست و داروسازی ورتکس در بوستون توسط دو شرکت حامی تحقیق ، تحت درمان قرار گرفته اند که این افراد به اندازه کافی پیگیری نشده اند تا هیچ نتیجه ای را گزارش دهند.

دکتر David Altshuler ، مدیر ارشد علمی Vertex می گوید ، نتایج حاصل از 10 بیمار اول "نشان دهنده یک نقطه عطف مهم علمی و پزشکی است."

این روش باعث افزایش سطح پروتئین در خون افراد مورد مطالعه به نام هموگلوبین جنینی شد. دانشمندان معتقدند كه پروتئین جبران كننده هموگلوبین معیوب بزرگسالان است كه بدن آنها به دلیل نقص ژنتیكی كه به دنیا آمده اند ، تولید می كند. هموگلوبین برای حمل اکسیژن در گلبول های قرمز خون لازم است.

https://www.npr.org/sections/health-shots/2020/12/15/944184405/1st-patients-to-get-crispr-gene-editing-treatment-continue-to-thrive