پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

سازمان غذا و دارو آمریکا اولین داروی مبتنی بر فناوری ویرایش ژن CRISPR در جهان را تایید کرد. این درمان پیشگامانه برای بیماری سلول داسی شکل در افراد مبتلا به اختلالات خونی مزمن و با طول عمر کوتاه متولد می شوند، تایید شده است.

این داروی جدید به نام Casgevy توسط Vertex Pharmaceuticals و CRISPR Therapeutics تولید شده است. این تاییدیه همچون یک پیروزی علمی برای این فناوری است که می تواند جهش های DNA را به طور موثر و دقیق ترمیم کند و آغازگر عصر جدیدی از روش های درمانی با داروهای ژنتیکی برای بیماری های وراثتی باشد.

در یک کارآزمایی بالینی نشان داده شد که Casgevy علائم مکرر بیماری و درد ناشی از سلول داسی شکل را که تقریباً 100 هزار نفر در ایالات متحده را مبتلا می کند، از بین می برد.

این درمان، که نام علمی آن exa-cel است، به عنوان یک درمان بالقوه توصیف می‌شود، زیرا اصلاح ژنتیکی فعال شده توسط CRISPR برای مادام العمر طراحی شده است، اگرچه تایید آن نیازمند پیگیری و بررسی های تکمیلی نیز هست.

این تصمیم سازمان غذا و داروی آمریکا سه هفته پس از آن اتخاذ شد که قانون‌گذاران بریتانیا این دارو را پاک اعلام کردند. انتظار می رود این دارو سال آینده در اتحادیه اروپا نیز تصویب شود.

همچنین انتظار می رود FDA تا 30 مارس در مورد exa-cel به عنوان درمانی برای بتا تالاسمی، یکی دیگر از اختلالات خونی ارثی، تصمیم گیری کند.

سازمان غذا و داروی آمریکا اخیرا یک درمان دیگر برای همین بیماری (سلول داسی شکل) که یک ژن درمانی توسعه یافته توسط شرکت Bluebird Bio به نام Lyfgenia هست را تایید کرده بود. بنابراین بیماران مبتلا، اکنون دو گزینه و روش درمانی پیشرفته را دارند که مزایای بالقوه درمانی را ارائه می دهند.

لینک خبر:

https://www.statnews.com/2023/12/08/fda-approves-casgevy-crispr-based-medicine-for-treatment-of-sickle-cell-disease/