پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

 شرکت بیوتکنولوژی bluebird bio اعلام کرد که کمیته مشورتی FDA به اتفاق آرا ژن درمانی این شرکت را برای آدرنولوکودیستروفی فعال اولیه مغزی تایید کرده است.

 بر اساس بیانیه مطبوعاتی این شرکت، کمیته بررسی سلولی، بافتی و ژن درمانی FDA با 15 رای موافق در برابر 0 رای مخالف، تایید کرد که مزایای درمان elivaldogene autotemcel (eli-cel) Bluebird bio بیش از خطرات موجود برای بیماران کمتر از 18 سال فاقد اهداکننده سلول های بنیادی خونساز سازگار، در دسترس و داوطلب است.

 آدرنولوکودیستروفی مغزی فعال اولیه (CALD) یک بیماری نادر و پیشرونده است که عمدتاً پسران جوان را تحت تأثیر قرار می دهد و باعث نقص های رفتاری، شناختی و عصبی می شود. این شرکت اعلام کرد که در صورت عدم شروع درمان، تقریبا 50 درصد از بیماران در عرض 5 سال پس از شروع علائم می میرند. پیوند سلول های بنیادی خونساز آلوژن در حال حاضر تنها درمان موثر برای CALD است، اما با عوارض جدی و مرگ و میر در بیماران بدون اهدا کننده خواهر برادری سازگار مرتبط است.

 اندرو اوبنشاین، مدیر عامل زیستی بلوبرد، در این نسخه گفت: «برای دهه‌ها، جامعه CALD برای این جریان مبارزه کرده است تا از زوال سریع و غیرقابل برگشت مرتبط با این بیماری ویرانگر جلوگیری کند.  "امروز ما یک قدم به ارائه یک درمان بالقوه نجات دهنده برای CALD نزدیکتر شده ایم."

 با توجه به گزارش شرکت bluebird bio، بیماران تحت درمان با eli-cel در مطالعات بالینی در مقایسه با بیماران پیوند سلول‌های بنیادی خون‌ساز آلوژنیک بدون اهداکننده خواهر برادری سازگار، احتمال بیشتری برای بقای کلی و بدون رویداد داشتند.

شرکت اظهار داشت: برنامه بالینی eli-cel به دنبال یک عارضه جانبی غیرمنتظره و جدی ناشی از سندرم میلودیسپلاستیک در آگوست 2021 متوقف شد. در صورت تایید، eli-cel اولین ژن درمانی تایید شده ای خواهد بود که علت ژنتیکی زمینه ای CALD را هدف قرار می دهد.

https://www.healio.com/news/neurology/20220628/fda-committee-unanimously-endorses-gene-therapy-for-cerebral-adrenoleukodystrophy