پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

 • Bluebird bio می‌تواند ثبت‌نام و درمان کودکان و نوجوانان مبتلا به بیماری سلول داسی شکل را پس از لغو محدودیت‌های بالینی سازمان غذا و دارو بر روی ژن‌درمانی این شرکت بیوتکنولوژی برای این اختلال خونی از سر بگیرد.

 • آژانس تعلیق بخشی از مطالعه را در دسامبر 2021 پس از اینکه یکی از شرکت‌کنندگان در کارآزمایی دچار یک مورد بالقوه نگران کننده از کم خونی مداوم شد، اعمال کرده بود.  حذف تعلیق، که Bluebird روز دوشنبه آن را اعلام کرد، به دنبال داده‌های اخیر است که این مورد را همراه با مورد دیگری که در یک شرکت‌کننده بزرگسال مشاهده شده، به یک بیماری ژنتیکی زمینه‌ای معروف به صفت آلفا تالاسمی مرتبط می‌کند.

 • Bluebird قصد دارد ثبت نام خود را در سه ماهه اول سال 2023 مجدداً آغاز کند، که همچنین زمانی است که قصد دارد یک درخواست تأییدیه برای درمان خود به FDA به نام lovo-cel ارائه دهد.  سهام این شرکت بیوتکنولوژی در معاملات صبح روز دوشنبه بیش از 11 درصد کاهش یافت.

 اخبار روز دوشنبه گام دیگری به جلو برای Bluebird است که بیشتر سال 2022 را در مشکلات مالی گذراند اما در آگوست و سپتامبر تاییدیه FDA را برای دو ژن درمانی بیماری نادر دریافت کرد.

 انتظار نمی رود که هیچ یک از این دو درمان - Zynteglo برای نوع شدید تالاسمی بتا و Skysona برای یک بیماری مغزی دوران کودکی - فروش بالایی داشته باشند، زیرا تعداد بیماران مبتلا به آنها که به ترتیب برای درمان مجاز هستند کم است.

 Lovo-cel، در صورت تایید، برای بازار بسیار بزرگ‌تری خواهد بود و به این ترتیب، در برنامه‌های آینده این شرکت نقش برجسته‌ای دارد.  نتایج کارآزمایی بالینی نشان داده است که درمان با آن می‌تواند بحران‌های درد شدیدی را که بیماران سلول داسی شکل اغلب تجربه می‌کنند، از بین ببرد و نسبت گلبول‌های قرمز داسی شکل را کاهش دهد.

 اما توسعه این رویکرد درمانی نوین، که بیش از یک دهه طول کشیده است، اخیراً به دلیل نگرانی های ایمنی کند شده است.  در فوریه 2021، Bluebird مطالعات درمان خود را پس از اینکه یکی از شرکت‌کنندگان به لوسمی حاد میلوئیدی مبتلا شد و دیگری مشکوک به ابتلا به بیماری مشابه سرطان مغز استخوان به نام سندرم میلودیسپلاستیک شد، متوقف شد.  یک تحقیق مشخص کرد که لوسمی با درمان ارتباطی ندارد و نشان داد که سندرم میلودیسپلاستیک مشکوک در واقع کم خونی مربوط به انتقال خون است.  FDA به Bluebird اجازه داد آزمایشات را در ژوئن 2021 از سر بگیرد.

 آزمایش در دسامبر سال گذشته به دلیل یک مورد کم خونی مداوم در کودکان، که می‌تواند یک علامت هشداردهنده بالقوه سرطان خون باشد، دوباره تا حدی متوقف شد.  این بار، FDA اجازه داد درمان بیماران بزرگسال ادامه یابد، در حالی که ثبت نام و دوز کودکان و نوجوانان را متوقف کرد.

 داده‌هایی که در اوایل این ماه در نشست سالانه انجمن هماتولوژی آمریکا ارائه شد، نشان داد که کم‌خونی به‌جای درمان، به ژنتیک زمینه‌ای بیمار مرتبط است.  هم بیمار اطفال و هم بزرگسالی که بعداً دچار کم خونی شدند، دارای ویژگی آلفا تالاسمی بودند که با بیماری خونی مرتبط است.  Bluebird معتقد است که درمان آن ممکن است این وضعیت را تشدید کرده باشد و قصد دارد در آینده بیماران مبتلا به این ویژگی ژنتیکی را از مطالعات خود خارج کند.

 به گفته Dane Leone، تحلیلگر بانک سرمایه گذاری ریموند جیمز، تخمین زده می شود که ویژگی تالاسمی آلفا حدود 4 درصد از افراد مبتلا به بیماری سلول داسی شکل را تحت تاثیر قرار دهد. با در دست داشتن این داده‌ها، Bluebird توانست وقفه نسبی FDA راحل کند و راه را برای ارسال پیش‌بینی‌شده lovo-cel برای تأیید هموار کند.

 مانی فروهر، تحلیلگر SVB Securities در یادداشتی روز دوشنبه به مشتریان نوشت: «با توجه به داده‌های ارائه شده در ASH، ما این خبر را منطقی و قابل انتظار می‌بینیم و بازتابی از یک محیط نظارتی به تدریج قابل تردد برای درمان‌های سلولی و ژنی است».

 Bluebird چندین رقیب بالقوه در ژن درمانی سلول داسی دارد که مهمترین آنها Vertex Pharmaceuticals و CRISPR Therapeutics هستند.  داروسازان شریک، یک درمان ویرایش ژنی برای این بیماری ایجاد کرده‌اند و در حال حاضر در حال ارسال درخواست تایید به FDA به‌صورت متوالی هستند.  آنها قصد دارند پرونده خود را در سه ماهه اول تکمیل کنند و پس از آن FDA بررسی خود را آغاز خواهد کرد.


https://www.biopharmadive.com/news/bluebird-bio-sickle-cell-fda-lift-hold-gene-therapy/639064/