پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

کودک شش ساله چینی به نام Yiyi کاملاً ناشنوا به دنیا آمده است و خانواده‌ اش او را در مطالعه‌ای ثبت نام کردند که روش جدیدی از ژن درمانی در طول این مطالعه، بررسی می شود. پزشکان از یک ویروس برای اضافه کردن DNA جایگزین به درون سلول‌های گوش داخلی Yiyi استفاده کردند. سلولهای داخلی گوش ارتعاشات را دریافت می‌کنند و به آنها اجازه می‌دهد صدا را به مغز او منتقل کنند.

مادر Yiyi دراین خصوص می گوید که او در کمتر از یک ماه، برای اولین بار با گوش درمان شده خود می شنود. Yiyi نمی تواند دقیقاً با کلمات وضعیت خود را توضیح دهد، اما اکنون در مدرسه، او بدون نیاز به کمک و یادآوری دیگر کودکان می تواند صدای زنگ پایان خواب را بشنود.

Yiyi یکی از چندین کودک ناشنوا است که به گفته ی دانشمندان چینی اولین افرادی هستند که مسیر طبیعی شنوایی خود را با کمک یک روش جدید و خیره کننده بنام ژن درمانی، بازیابی می کنند. این شاهکار در آنجایی بسیار مهم جلوه میکند که  تاکنون هیچ دارویی از هر نوعی، نتوانسته شنوایی را بهبود بخشد.

Yilai Shu، جراح و دانشمند دانشگاه فودان در شانگهای که هدایت این کارآزمایی را بر عهده دارد، در این خصوص افزود: "این آزمایش نیاز به مراقبت و حساسیت بالایی داشت، زیرا اولین آزمایش در جهان بود." تیم او این درمان‌ها را در دسامبر ۲۰۲۳ آغاز کرده اند و قبل از آن، او سال‌هاست که زمان خود را صرف توسعه تکنیک‌های مربوطه، آزمایش تزریق ژن در موش‌ها و خوکچه‌های هندی بی‌شماری کرده است.

در ایالات متحده و اروپا، ژن درمانی موفقیت های چشمگیری از جمله بازگرداندن دید محدود به افراد مبتلا به نقایص ژنتیکی نابینایی داشته است. اکنون این مطالعه، که در آن 10 کودک ثبت نام کرده اند، ممکن است به عنوان اولین پیشرفت ژن درمانی داخلی چین و همچنین دراماتیک ترین بازیابی حس گمشده ای که تاکنون به دست آمده است، به یاد بیاید.

نقص ژن Otoferlin علت حدود 1٪ تا 3٪ موارد ناشنوایی ذاتی است و تنها حدود 900 مورد جدید در سال در چین وجود دارد، به این معنی که این بیماری نادر است. اما انتظار می‌رود که موفقیت چین بتواند محققانی را که بر روی درمان‌های ژنتیکی مرتبط کار می‌کنند، برای فعالیت در این حوزه ترغیب کند.

لینک خبر:

https://www.technologyreview.com/2023/10/27/1082551/gene-treatment-deaf-children-hearing-china/