پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

انتظار می‌رود کمپانی Vertex تا 8 دسامبر 2023 برای بیماری سلول داسی شکل و تا 30 مارس 2024 برای تالاسمی بتا تأیید نهایی بگیرد.

در مورد بیماری سلول داسی شکل، 94 درصد از بیماران حداقل یک سال تمام را بدون درد و علائم  ناشی از بحران‌های لخته نشدن خون، تجربه کردند.

این خبر زمانی منتشر شد که دو کمپانی Vertex و CRISPR Therapeutics نتایج جدید و مثبتی را از دو کارآزمایی بالینی محوری  CLIMB-121) (CLIMB-111, و مطالعه مشاهده‌ای طولانی‌مدت (CLIMB-131) گزارش کردند.

. Exa-cel یک برنامه «ex vivo» از ویرایش ژن CRISPR است که برای اصلاح سلول‌های خود بیمار در خارج از بدن برای تولید هموگلوبین جنینی (HbF) استفاده می‌شود، که می‌تواند به عنوان جایگزینی برای هموگلوبین  در SCD و تالاسمی بتا عمل کند.

   نتایج به روز شده قرار است به زودی در کنگره انجمن هماتولوژی اروپا (EHA) گزارش شود.

شرکت Vertex تخمین زده است که حدود 32000 بیمار در ایالات متحده وجود دارد که در صورت تایید، می توانند واجد شرایط درمان با exa-cel باشند، اما این شرکت هنوز در مورد برنامه های قیمت گذاری خود برای درمان اظهار نظر نکرده است.

لینک خبر:

https://www.biotecnika.org/2023/06/groundbreaking-crispr-therapy-set-to-revolutionize-healthcare-fda-nears-approval-decision/