پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) درخواست Cabaletta Bio را برای شروع آزمایش بالینی CABA-201، که یک روش سلول درمانی برای بزرگسالان مبتلا به اسکلروز سیستمیک (SSc) می باشد و به سختی قابل درمان است، تایید کرده است. Cabaletta اکنون قصد دارد فاز 1/2 کارآزمایی بالینی را راه‌اندازی کند و بیماران SSc با تظاهرات شدید پوستی یا درگیری اندام را علی‌رغم درمان با داروهای سرکوب‌کننده سیستم ایمنی، ثبت‌نام کند.

دکتر Steven Nichtberger ، مدیر عامل و هم بنیانگذار Cabaletta، در این خصوص می گوید:" ما معتقدیم CABA-201 این پتانسیل را دارد که پیشرفت این بیماری خودایمنی را کند یا متوقف کند، در نتیجه یک گزینه درمانی مهم برای این بیماران که در حال حاضر امید به درمان بسیار پایینی دارند، ارائه می دهد".

SSc یا اسکلرودرمی، یک بیماری خود ایمنی بوده که با تجمع بافت اسکار در پوست و به طور بالقوه در اندام های داخلی مانند قلب، ریه ها، کلیه ها و دستگاه گوارش مشخص می شود. درمان‌های کنونی این بیماری شامل کورتیکواستروئیدها و سایر درمان‌هایی است که سیستم ایمنی را سرکوب کرده یا تشکیل اسکار اضافی را محدود می‌کنند. حملات خود ایمنی در SSc توسط سلول های B بیش فعال، هدایت می شوند. این سلول های B آنتی بادی هایی تولید می کنند که باعث آسیب و التهاب در بافت ها می شود.

 CABA-201یک درمان با کمک سلولCAR-T  بوده که CD19 پروتئینی که در سلول های B موجود در بیماری های خودایمنی مختلف و سرطان های خون یافت می شود.را هدف قرار می دهد.

 سلول درمانی شامل اصلاح سلول های T ایمنی خود بیمار با یک گیرنده آنتی ژن کایمریک به نام CAR است که برای شناسایی و حذف سلول های B محرک بیماری طراحی شده است که 4-1BB پروتئینی که در بقا و فعال شدن سلول های T نقش دارد نیز نامیده می شود.

لینک خبر:

https://sclerodermanews.com/news/fda-clears-scleroderma-clinical-trial-caba-201-cell-therapy/