پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

 

 

بر اساس این گزارش، شرکت Genprex، یک شرکت ژن درمانی در مرحله بالینی است که بر توسعه درمان های تغییر دهنده زندگی برای بیماران مبتلا به سرطان و دیابت متمرکز است.

همچنین این شرکت اعلام کرده است که قصد دارد برنامه توسعه بالینی دیابت شرکت و داراییهای مرتبط با ژن درمانی دیابت را به یک شرکت تابعه جدید ("NewCo") منتقل کند. NewCo بر توسعه و تجاری سازی GPX-002، کاندیدای داروی ژن درمانی دیابت برای درمان دیابت نوع 1 (T1D) و نوع 2 (T2D) تمرکز خواهد کرد.

در همین حال، رایان کانفر، رئیس و مدیر اجرایی Genprex، نیز گفت: "برنامه دیابت Genprex مورد توجه چندین سرمایه گذار، شریک، همکار و شرکت دارویی بالقوه قرار گرفته است و ما معتقدیم جداسازی آن از برنامه های سرطان شناسی می تواند به افزایش علاقه، تسریع توسعه بالینی و ارزشگذاری برنامه دیابت جدید ما کمک کند. شرکت تابعه جدید به عنوان یک شرکت زیستدارویی متمرکز بر دیابت قرار خواهد گرفت، در حالی که Genprex یک شرکت زیستدارویی متمرکز بر سرطان شناسی خواهد بود. این تفکیک نهادها می تواند سرمایه گذاری مستقیم بالقوه و همکاری استراتژیک را برای پیشرفت برنامه دیابت امکان پذیر کند. بیماران دیابتی به درمان های پیشرفته نیاز دارند و ما معتقدیم GPX-002 پتانسیل اصلاح بیماری را با اثربخشی طولانی مدت دارد که می تواند مستقیماً بر اپیدمی جهانی دیابت تأثیر بگذارد."

بر اساس این گزارش ، این انتقال به Genprex و NewCo اجازه میدهد تا تمرکز هر شرکت بر تامین نیازهای بازار، بیماران و ذینفعان مربوطه افزایش یابد.

 در حال حاضر پیشبینی میشود شکلگیری و انتقال احتمالی برنامه توسعه بالینی به شرکت تابعه، مشروط به تأمین مالی کافی، رضایت از شرایط معمول و تأیید نهایی از سوی مدیریت و هیئت مدیره Genprex تا پایان سال 2024 انجام شود.

GPX-002 که دارای مجوز انحصاری از دانشگاه پیتسب است، با اوورگستفاده از ساختار یکسان برای درمان T1D و T2D در حال توسعه است. 

 

یک رویکرد یکسان جدید کلی در T1D و T2D استفاده می شود که به موجب آن یک ناقل ویروس مرتبط با آدنو (AAV) حاوی ژن های Pdx1 و MafA مستقیماً در مجرای پانکراس تزریق می شود. در انسان، این کار می تواند با یک روش معمول آندوسکوپی انجام شود. کاندیدهای محصول دیابت در حال حاضر در مطالعات پیش بالینی در دانشگاه پیتسبورگ در حال ارزیابی و بهینه سازی هستند.

کانفر ادامه داد: "با پتانسیل پرداختن به کل بازار دیابت، ما معتقدیم این رویکرد ژن درمانی، NewCo را به عنوان یک مبتکر در درمان های نوظهور دیابت معرفی می کند. مهمترین پیشرفت در درمان دیابت بیش از 100 سال پیش زمانی رخ داد که انسولین برای اولین بار برای درمان بیماران T1D معرفی شد. معتقدیم که درمان ما با جایگزین کردن مسئولیت روزانه نظارت بر قند خون و درمان جایگزینی انسولین، و همچنین نیاز به درمانهای GLP-1 در T2D، پتانسیل ایجاد اختلال در بازار دیابت را دارد."

در T1D، GPX-002 طراحی شده است تا با تبدیل سلول های آلفا در لوزالمعده به سلول های شبه بتا عملکردی (که می توانند انسولین تولید کنند، اما ممکن است به اندازه کافی از سلول های بتا متمایز باشند تا از سیستم ایمنی بدن فرار کنند) عمل کند. در شرایط درونتنی، مطالعات پیش بالینی نشان می دهد که GPX-002 سطوح طبیعی گلوکز خون را برای مدت زمان طولانی بازیابی می کند.

نتایج آماری معنیدار مطالعه نشان داد که حیوانات تحت درمان دارای موارد زیر بودند:

کاهش نیاز به انسولین

افزایش سطوح پپتید c

بهبود تحمل گلوکز در مقایسه با حالت پایه

بر اساس گزارش مرکز کنترل بیماری های ایالات متحده تا سال 2024، 38.4 میلیون آمریکایی یا تقریباً 11.6٪ از جمعیت ایالات متحده به دیابت مبتلا هستند. همچنین اعتقاد بر این است که بیش از 97 میلیون آمریکایی 18 ساله یا بالاتر به پیشدیابت مبتلا هستند. در سال 2021، تقریباً 537 میلیون بزرگسال (20 تا 79 سال) در سراسر جهان با دیابت زندگی می کردند و پیش بینی می شود که تعداد کل افراد مبتلا به دیابت تا سال 2030 به 643 میلیون و در سال 2045 به 783 میلیون افزایش یابد. همچنین در سال 2021، دیابت باعث افزایش بیش از 6.7 میلیون مرگ در سراسر جهان و منجر به حدود 966 میلیارد دلار در هزینه های بهداشتی شده است که افزایش 316 درصدی نسبت به پانزده سال گذشته را نشان می دهد.

 

لینک خبر: