داروی EDIT-301 ؛ پنجره ای امیدبخش برای درمان بیماری سلول داسی شکل از طریق ویرایش ژنوم
شرکت Editas Medicine, Inc فعالیت هایی با محوریت ویرایش ژنوم در مرحله بالینی دارد. این شرکت به تازگی اعلام کرده است که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) عنوان درمان پیشرفته پزشکی بازساختی (RMAT)را برای EDIT-301 (داروی تحقیقاتی ویرایش ژن)، جهت درمان بیماری سلول داسی شکل شدید (SCD ) اعطا کرده است.
بیماری سلول داسی شکل یک بیماری ویرانگر است که منجر به کم خونی، بحران درد، نارسایی اندام ها و مرگ زودرس می شود. دریافت نام RMAT برای EDIT-301 برای بیماری سلولی داسی شکل، نیاز فوری به گزینه های درمانی جدید برای بیماران را برجسته می کند و از این باور حمایت می کند که EDIT-301 می تواند مزایای بالینی متحول کننده زندگی را برای بیماران فراهم کند.
تعیین RMAT که تحت قانون درمان قرن بیست و یکم تأسیس شده است، یک برنامه اختصاصی است که برای تسریع در توسعه و بررسی فرآیندهای درمان های نویدبخش پزشکی بازساختی طراحی شده است. یک داروی سلول درمانی تحقیقاتی یا داروی ویرایش ژن در صورتی واجد شرایط نامگذاری RMAT است که برای درمان، اصلاح یا معالجه یک بیماری یا شرایط تهدید کننده زندگی باشد.
EDIT-301 یک داروی آزمایشی ویرایش ژن است که برای درمان بیماری سلول داسی شکل شدید (SCD) و بتا تالاسمی وابسته به انتقال خون (TDT) مورد بررسی قرار می گیرد. این دارو شامل سلول‌های بنیادی خونساز CD34+ مشتق شده از بیمار و سلول‌های پیش ساز است که در پروموترهای ژن گاما گلوبین (HBG1 و HBG2) ویرایش شده‌اند.
لینک خبر:
ارسال به دوستان