پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

شرکت داروسازی زیستی که در خط مقدم نوآوری ژن درمانی قرار دارد، اخیراً از پیشرفتی پیشگامانه به منظور درمان رتینیت پیگمانتوزا (RP)به عنوان گروهی از اختلالات ژنتیکی نادر که باعث از دست رفتن بینایی می شود، خبر داد. سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) به این شرکت اجازه داده است تا فاز 3 کارآزمایی بالینی400 OCU را ادامه دهد و آن را به عنوان یک درمان بالقوه برای بیماران مبتلا به RP قرار دهد.

برای کسانی که با پیچیدگی های توسعه دارو آشنا نیستند باید گفت که حرکت به سمت کارآزمایی بالینی فاز 3 ، یک گام مهم قبل از رسیدن یک داروی جدید به بازار است. این مرحله شامل آزمایش در مقیاس بزرگ برای تأیید اثربخشی درمان، نظارت بر عوارض جانبی، مقایسه آن با درمان‌های رایج و جمع‌آوری اطلاعاتی است که به دارو یا درمان، امکان استفاده ایمن را می‌دهد.

OCU400  یک رویکرد پیشگام در حوزه ژن درمانی است و به عنوان یک کاندید محصول ژن درمانی با عملکرد اصلاح کننده، طراحی شده و یک مفهوم جدید با هدف رسیدگی به طیف گسترده ای از جهش های ژنتیکی مرتبط با  RP می باشد.

تا به امروز، گزینه های درمانی برای RP بسیار محدود بوده است، بطوریکه تنها یک محصول به بازار عرضه شده است که یک جهش ژنی از بیش از صد مورد شناخته شده مرتبط با این بیماری را هدف قرار می دهد.

Shankar Musunuri، مدیرعامل و یکی از بنیانگذارانOcugen، برای برجسته کردن اهمیت این پیشرفت گفت: شروع کارآزمایی بالینی فاز 3 OCU نقطه عطف مهمی برای بیماران مبتلا به RP و رویدادی محوری برای شرکت Ocugen می باشد.

مطالعه برنامه ریزی شده فاز 3 به طور امیدوارانه طراحی شده است و حجم نمونه معادل با 150 شرکت کننده، به دو بازو تقسیم شده است. یک بازو شامل شرکت‌کنندگانی با جهش ژن RHO ، در حالیکه در بازوی دیگر، شرکت کنندگان ژن آگنوستیک خواهند بود، که امکان رویکرد فراگیرتری را برای درمان فراهم می‌کند.

OCU400 درگذشته عنوان دارویی orphan و RMAT (درمان پیشرفته پزشکی بازساختی) را از FDA دریافت کرده است که بر پتانسیل آن به عنوان یک پیشرفت مهم پزشکی تأکید می‌کند. با اجرای آزمایشی فاز 3، این شرکت همچنان در مسیر تایید برنامه مجوز بیولوژیک (BLA) 2026 قرار دارد. نتایج پیشرفت Ocugen بسیار گسترده بوده و فراتر از ارائه یک راه نجات جدید برای افراد مبتلا به RPمی باشد و این پیشرفت نشان دهنده یک روند گسترده تر در صنعت داروسازی به سمت استفاده از ژن درمانی و پزشکی شخصی برای مقابله با بیماری های نادر و پیچیده است. همانطور که Ocugen در این مرحله حساس در آزمایش‌های بالینی پیشرفت می‌کند و این شرکت نه تنها پارادایم‌های درمانی را برای RP بازتعریف می‌کند، بلکه روح نوآورانه‌ای را که باعث پیشرفت تحقیقات پزشکی مدرن می‌شود، نشان می‌دهد.

لینک خبر:

https://www.msn.com/en-us/health/other/ocugens-leap-into-phase-3-trials-a-beacon-of-hope-for-retinitis-pigmentosa-patients/ar-BB1lnHdp